AEON Biopharma, Inc. ha annunciato la presentazione dei risultati positivi dello studio clinico di Fase 2 di ABP-450 per il trattamento della distonia cervicale (CD), una condizione neurologica cronica e debilitante che colpisce i muscoli del collo, in occasione del Congresso della Società Internazionale per i Disturbi del Movimento e del Parkinson (IP-MDS), che si terrà al Bella Center di Copenaghen, Danimarca, dal 27 al 31 agosto 2023. 31, 2023. I dati sono stati rilasciati in precedenza dall'Azienda nel settembre 2022.

Il poster intitolato "Uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di ABP-450 (PrabotulinumtoxinA) negli adulti con distonia cervicale isolata" è stato presentato da Chad Oh, Chief Medical Officer dell'Azienda. Il poster riporta i dati completi dello studio di Fase 2, che dimostrano che le due dosi inferiori (150 unità e 250 unità) di ABP-450 hanno portato a miglioramenti statisticamente significativi nel punteggio totale della scala di valutazione Toronto Western Spasmodic Torticollis (TWSTRS) dal basale alla Settimana 4, mentre la dose più alta (350 unità) ha mostrato un miglioramento numerico rispetto al placebo. Tutte le dosi di ABP-450 nello studio hanno dimostrato benefici relativamente sostenuti, con una durata mediana dell'effetto in tutti i bracci di dosaggio di almeno 20 settimane, ultima visita dei pazienti?

ultima visita. Alla Settimana 4, il miglioramento dei punteggi Clinical Global Impression of Change e Patient Global Impression of Change è stato statisticamente significativo in tutte e tre le dosi di ABP-450 rispetto al placebo. ABP-450 è stato generalmente sicuro e ben tollerato dai pazienti con CD.

Lo studio di Fase 2 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha analizzato un totale di 57 pazienti in 20 siti di studio negli Stati Uniti. I pazienti sono stati divisi equamente in quattro coorti, che comprendevano un trattamento a bassa dose (150 unità), a media dose (250 unità) e ad alta dose (350 unità) di ABP-450, e placebo. Ogni paziente ha ricevuto un singolo ciclo di trattamento con la dose designata di ABP-450 o placebo.

I pazienti sono stati seguiti per un totale di 20 settimane e l'endpoint primario di efficacia è stato valutato a quattro settimane dalla somministrazione. A causa della natura della malattia, il dosaggio viene adattato al singolo paziente dallo sperimentatore, in base alla gravità della posizione della testa e del collo del paziente, alla localizzazione del dolore, all'ipertrofia muscolare, alla risposta del paziente e alla storia degli eventi avversi. Al termine dello studio clinico di Fase 2, tutti i pazienti, indipendentemente dal gruppo di trattamento, avevano l'opzione di ricevere il trattamento con ABP-450 mediante il roll over in uno studio di estensione in aperto di 52 settimane, e 51 dei 57 pazienti (89%) hanno optato per questo.

ABP-450 contiene un complesso di 900 kDa di tossina botulinica di tipo A prodotta dal batterio Clostridium botulinum. La parte attiva della tossina botulinica è il componente da 150 kDa, mentre i restanti 750 kDa del complesso sono costituiti da proteine accessorie che, secondo l'Azienda, aiutano la funzione della parte attiva della tossina botulinica. Quando viene iniettato a livelli terapeutici, ABP-450 blocca il rilascio periferico di acetilcolina nei terminali nervosi colinergici presinaptici, scindendo SNAP-25, una proteina integrale per l'aggancio e il rilascio dell'acetilcolina dalle vescicole situate nelle terminazioni nervose, che porta alla denervazione e al rilassamento del muscolo.