Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi prodotti per il trattamento di gravi malattie genetiche rare e ultrarare. Le sue terapie e la sua pipeline in fase clinica sono costituite da quattro categorie di prodotti: biologici, piccole molecole, terapia genetica AAV e candidati di prodotti a base di acidi nucleici. I quattro candidati di prodotto approvati dall'Azienda includono Crysvita (burosumab) per il trattamento dell'ipofosfatemia legata all'X (XLH) e dell'osteomalacia indotta da tumore (TIO), Mepsevii (vestronidasi alfa) per il trattamento della mucopolisaccaridosi VII (MPSVII) o sindrome di Sly, Dojolvi (trieptanoina) per il trattamento dei disturbi da ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) ed Evkeeza (evinacumab) per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). I suoi candidati prodotti clinici includono DTX401, DTX301 e UX701. DTX401 per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo la.