Secondo il National Priority Voucher Program del Commissario della FDA, presentato a giugno, il capo della Food and Drug Administration statunitense Marty Makary può emettere decisioni di approvazione in uno o due mesi su un numero limitato di farmaci considerati critici per la salute pubblica o la sicurezza nazionale, oppure se sono stati prodotti negli Stati Uniti o offerti a prezzi bassi.
La FDA offre da tempo un processo di revisione accelerata di sei-otto mesi per i medicinali che rispondono a esigenze sanitarie critiche negli Stati Uniti, mentre le revisioni standard possono richiedere fino a un anno.
In interviste rilasciate questa settimana alla J.P. Morgan Healthcare Conference di San Francisco, dirigenti e consulenti di aziende farmaceutiche hanno dichiarato che una delle principali preoccupazioni è che una revisione di due mesi possa non garantire il rigore scientifico necessario per valutare la sicurezza e l'efficacia di un medicinale.
Ciò potrebbe compromettere la credibilità della decisione della FDA e creare maggiori rischi legali per il produttore se i pazienti dovessero manifestare gravi effetti collaterali dopo l'approvazione, hanno aggiunto.
Un alto dirigente farmaceutico ha affermato che la propria azienda non richiederà un priority voucher poiché non è convinta che il programma sopravviverà a questa amministrazione e teme che le approvazioni della FDA possano essere successivamente contestate in tribunale. Ha parlato a condizione di anonimato per descrivere le preoccupazioni legate a un'iniziativa dell'amministrazione Trump.
Un avvocato di Washington specializzato in affari regolatori FDA ha spiegato che una delle principali preoccupazioni riguarda il possibile impatto del programma voucher sulle decisioni dell'agenzia in merito agli eventi avversi o agli effetti collaterali da includere nelle informazioni prescrittive di un farmaco.
Se i querelanti riuscissero a convincere i tribunali che i requisiti dell'etichetta FDA non sono affidabili perché emessi troppo in fretta, ciò comporterebbe una maggiore responsabilità per i produttori nell'avvertire dei potenziali rischi legati all'uso dei loro prodotti.
"Questo apre maggiori rischi per i produttori che cercano l'approvazione della FDA per i loro prodotti", ha dichiarato l'avvocato.
QUESTIONI PIÙ PROFONDE ALL'INTERNO DELL'AGENZIA
Richard Pazdur, veterano della FDA, in un'intervista ha affermato che le domande sul programma voucher sono emblematiche di questioni più profonde che riguardano l'agenzia sotto la guida di Makary.
Tra queste, una crescente politicizzazione del lavoro dell'agenzia, una mancanza di trasparenza su come vengono prese alcune decisioni e una scarsa considerazione delle preoccupazioni dei revisori dei farmaci, fattori che secondo lui lo hanno portato a lasciare la FDA a dicembre.
"Ci sono aziende che si sono avvicinate a me durante le conferenze dicendo: 'sai, non andremo avanti con questo'", ha raccontato Pazdur, riferendosi alla partecipazione al programma voucher. Alcune aziende hanno chiesto se sarebbe stato visto negativamente il fatto di non fare domanda. Ha detto loro che la FDA avrebbe accelerato qualsiasi farmaco meritevole.
Un portavoce del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani ha dichiarato che "tutte le decisioni sono basate su prove scientifiche e l'agenzia continua a operare come regolatore stabile e basato sulla scienza".
PILLOLA PER LA PERDITA DI PESO NELLA LISTA PRIORITARIA
La FDA ha rilasciato voucher per 18 farmaci finora, tra cui la tanto attesa pillola per la perdita di peso di Eli Lilly e prodotti di Merck, GSK, Johnson & Johnson e Regeneron. Alcuni candidati sono stati nominati dall'agenzia invece che dai produttori stessi che desideravano partecipare.
Regeneron ha rifiutato di commentare se vede rischi legali associati al programma. Un portavoce di Lilly ha affermato che l'azienda sostiene che la FDA si prenda il tempo necessario per una revisione approfondita di tutte le domande sui farmaci e che i dati clinici supportano la forte sicurezza ed efficacia della sua pillola anti-obesità.
Gli altri non hanno risposto immediatamente alle richieste di commento.
Ad oggi, solo un farmaco — un antibiotico generico precedentemente venduto per anni negli Stati Uniti ma poi ritirato dal mercato — è stato approvato nell'ambito del programma.
I revisori stanno impiegando circa quattro mesi per valutare alcuni farmaci nel programma, inclusa la pillola di Lilly, secondo quanto riportato da Reuters. Lilly ha dichiarato che la revisione prioritaria è iniziata a inizio novembre. Secondo Reuters, una decisione è ora attesa per aprile.
La revisione di altri due farmaci è stata ritardata dopo che gli scienziati dell'agenzia hanno segnalato preoccupazioni sulla sicurezza e l'efficacia, incluso il decesso di un paziente durante l'assunzione di uno dei medicinali, come mostrano documenti interni visionati da Reuters.
Tra i sostenitori del programma c'è il responsabile della ricerca di Eli Lilly, Dan Skovronsky.
"Abbiamo appena iniziato, quindi vediamo come va. Ma sono entusiasta", ha detto Skovronsky in un'intervista. Il programma porta i prodotti a massima priorità in cima alla lista, senza tagliare le tappe, ha aggiunto. "Accogliamo con favore qualsiasi cosa che permetta ai farmaci di arrivare più velocemente ai pazienti."
Tuttavia, ha sottolineato, le aziende vogliono assicurarsi che la FDA resti "guidata dalla scienza".
Pfizer sta discutendo una possibile partecipazione al programma con l'amministrazione Trump, ha riferito Bloomberg lunedì. Pfizer non ha specificato quale prodotto intenda sottoporre al percorso accelerato.
Secondo gli esperti del settore, l'esitazione di alcune aziende farmaceutiche potrebbe essere di breve durata man mano che più prodotti passeranno attraverso il programma.
"Se si tratta di un farmaco molto impattante, sicuro ed efficace... e non ci sono compromessi su sicurezza, revisione o qualità, solo tempi più rapidi, sarà difficile tornare indietro", ha dichiarato Greg Graves, senior partner della divisione life sciences di McKinsey negli Stati Uniti.
Un alto dirigente di un'altra azienda farmaceutica, anch'egli parlando in anonimato per evitare di criticare pubblicamente l'amministrazione Trump o la FDA, ha affermato che il programma voucher preoccupa alcuni perché lega il ruolo dell'agenzia nella regolamentazione della sicurezza dei farmaci a considerazioni sui prezzi o altri aspetti economici. Questo, ha detto l'esecutivo, "non è mai stato di competenza della FDA".
"Un prodotto non dovrebbe essere approvato perché ha questo o quel prezzo", ha dichiarato. "Un prodotto dovrebbe essere approvato perché ha superato test rigorosi (e) è sicuro ed efficace per i pazienti."
