Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la National Medical Products Administration (NMPA) cinese ha approvato REDEMPLO® (plozasiran) per la riduzione dei livelli di trigliceridi nei pazienti adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). La FCS è una malattia rara e grave caratterizzata da livelli di trigliceridi che possono essere da 10 a 100 volte superiori alla norma, portando a un rischio sostanzialmente più elevato di sviluppare pancreatite acuta, ricorrente e potenzialmente fatale.
Nel 2025, Sanofi ha acquistato tali diritti da Visirna, una controllata a maggioranza di Arrowhead creata per sviluppare e commercializzare quattro dei candidati cardiometabolici sperimentali di Arrowhead nella Grande Cina. L'approvazione in Cina rappresenta la terza autorizzazione regolatoria per REDEMPLO, dopo le recenti approvazioni della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e di Health Canada, come complemento alla dieta per ridurre i trigliceridi negli adulti con FCS. REDEMPLO è attualmente in fase di revisione per l'autorizzazione alla commercializzazione da parte di ulteriori autorità regolatorie globali.
REDEMPLO è il primo e unico medicinale siRNA approvato dalla FDA statunitense, da Health Canada e dalla NMPA cinese per le persone che vivono con FCS e può essere autoiniettato a casa con una semplice iniezione sottocutanea una volta ogni tre mesi. Attualmente, esistono opzioni terapeutiche limitate per trattare adeguatamente la FCS. RedEMPLO (plozasiran).
REDEMPLO è approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, da Health Canada e dalla National Medical Products Administration cinese come complemento alla dieta per la riduzione dei trigliceridi negli adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS). REDEMPLO è una terapia siRNA progettata per sopprimere la produzione di apoC-III, una proteina prodotta nel fegato che aumenta i livelli di trigliceridi rallentandone la degradazione e l'eliminazione. Mirando all'apoC-III con una silenziamento prolungato, REDEMPLO garantisce riduzioni significative dei livelli di trigliceridi.
REDEMPLO è il primo e unico trattamento siRNA approvato dalla FDA studiato sia in pazienti con diagnosi genetica confermata sia in quelli con diagnosi clinica di FCS.
