Ascendis Pharma A/S ha annunciato che i risultati della settimana 52 dello studio pivotale ApproaCH, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, sull'uso sperimentale settimanale di TransCon CNP (navepegritide) nei bambini con acondroplasia, sono stati pubblicati su JAMA Pediatrics, rivista dell'American Medical Association. Nell'articolo, intitolato "Once-Weekly Navepegritide in Children with Achondroplasia: The ApproaCH Randomized Clinical Trial", gli autori riportano che il trattamento con TransCon CNP ha portato a una velocità di crescita annualizzata (AGV) significativamente superiore alla settimana 52 rispetto al placebo (endpoint primario), oltre a un miglioramento dell'allineamento degli arti inferiori e della proporzionalità corporea, con cambiamenti positivi nella qualità di vita correlata alla salute e un profilo di sicurezza e tollerabilità simile al placebo.
TransCon CNP (navepegritide) è un profarmaco sperimentale del peptide natriuretico di tipo C (CNP), somministrato una volta a settimana, progettato per l'inibizione continua della via FGFR3 iperattiva nell'acondroplasia tramite un'esposizione costante del CNP attivo ai recettori presenti nei tessuti di tutto il corpo. Lo studio ApproaCH è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha valutato TransCon CNP in 84 bambini con acondroplasia di età compresa tra 2 e 11 anni, randomizzati in rapporto 2:1 per ricevere TransCon CNP al dosaggio di 100 µg/kg/settimana oppure placebo durante il periodo in doppio cieco di 52 settimane, seguito da un'estensione in aperto fino alla settimana 104. Oltre al principale endpoint della velocità di crescita annualizzata superiore rispetto al placebo, sono stati riportati impatti favorevoli sulla proporzionalità corporea e sull'angolazione delle gambe alla settimana 52.
Le analisi hanno mostrato che il trattamento con TransCon CNP ha ridotto il rapporto segmento corporeo superiore/inferiore dal basale alla settimana 52 e migliorato l'angolo tibio-femorale (TFA), la deviazione dell'asse meccanico (MAD) e il rapporto lunghezza fibula/tibia dal basale alla settimana 52 rispetto al placebo. Nel trial, il trattamento con TransCon CNP ha determinato miglioramenti numerici nella qualità di vita correlata alla salute rispetto al placebo, misurati attraverso diversi domini dell'Achondroplasia Child Experience Measure (ACEM). I benefici di TransCon CNP sono stati ottenuti senza accelerare l'età ossea né influenzare negativamente la curvatura spinale.
Nel trial, TransCon CNP ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità simile al placebo, con la maggior parte degli eventi avversi (AE) di gravità lieve o moderata. Le reazioni nel sito di iniezione sono state poco frequenti e non sono stati osservati casi di ipotensione sintomatica o fratture ossee. TransCon CNP, come potenziale trattamento per i bambini con acondroplasia, è attualmente sottoposto a Priority Review dalla Food & Drug Administration statunitense (Prescription Drug User Fee Act, data obiettivo 30 novembre 2025) ed è anche in fase di valutazione presso l'Agenzia Europea per i Medicinali.
