Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i principali risultati ottenuti dall'azienda nel 2025 e ha fornito ulteriori aggiornamenti sui traguardi chiave attesi per il 2026. L'azienda presenterà un aggiornamento aziendale alla 44° Conferenza Annuale J.P. Morgan Healthcare il 13 gennaio alle ore 8:15 PT; la presentazione è disponibile sul sito web di Ionis qui. Dati preliminari su TRYNGOLZA®?
(olezarsen) Vendite nette negli Stati Uniti per l'intero anno 2025; TRYNGOLZA ha superato le aspettative come primo trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), generando 105 milioni di dollari in vendite nette di prodotto negli Stati Uniti nel 2025. Punti salienti previsti: Programmi di proprietà dell'azienda: Potenziale approvazione e lancio di olezarsen come nuovo standard di cura per l'ipertrigliceridemia severa (sHTG); Presentata la Supplemental New Drug Application (sNDA) negli Stati Uniti, a seguito della ricezione della Breakthrough Therapy Designation; Olezarsen ha ottenuto una riduzione altamente significativa dal punto di vista statistico, aggiustata per il placebo, fino al 72% nei trigliceridi a digiuno e una riduzione dell'85% negli eventi di pancreatite acuta, con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole negli studi pivotal di Fase 3 CORE e CORE2; Aumento della previsione delle vendite nette annuali di picco di olezarsen a > 2 miliardi di dollari da > 1 miliardo, basandosi sul solido profilo del prodotto e sui dati positivi di Fase 3; Prosegue il positivo slancio iniziale con il lancio di DAWNZERA?? (donidalorsen), la prima terapia mirata all'RNA per l'angioedema ereditario (HAE); Prescrizioni emesse per tutti i segmenti di pazienti; numero crescente di prescrittori abituali; prevista l'approvazione e il lancio da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel primo trimestre 2026; Potenziale approvazione e lancio di zilganersen per la malattia di Alexander (AxD), il primo e unico medicinale sperimentale a dimostrare un impatto clinicamente significativo e modificante la malattia; Programma di Accesso Esteso (EAP) negli Stati Uniti in corso; Presentazione della NDA prevista per il primo trimestre 2026 e lancio entro l'anno; ricevuta la Breakthrough Therapy Designation; Primo lancio previsto dal portafoglio neurologico di proprietà Ionis; Prosegue lo studio di Fase 3 REVEAL su ION582, promettente medicinale sperimentale per la sindrome di Angelman (AS), con completamento dell'arruolamento previsto nel 2026 e dati attesi nel 2027; Molteplici risultati di Fase 2 dalla pipeline neurologica. Potenziale approvazione e lancio di bepirovirsen, medicinale sperimentale scoperto da Ionis per l'epatite B cronica (CHB) (GSK).
Risultati attesi nel primo trimestre 2026; Presentazione della NDA pianificata; Risultati dallo studio di Fase 3 CARDIO-TTRansform su eplontersen, medicinale sperimentale co-commercializzato da Ionis con AstraZeneca per l'amiloidosi cardiomiopatica mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Risultati attesi nel secondo semestre 2026; Presentazione della sNDA pianificata. Ulteriori risultati di Fase 3 da programmi in partnership: Risultati dallo studio IMAGINATION su sefaxersen per la nefropatia da IgA (IgAN) (Roche). Risultati dallo studio FUSION su ulefnersen per la sclerosi laterale amiotrofica (ALS) da Fused in Sarcoma (FUS) (Otsuka); Molteplici risultati di Fase 2, incluso IONIS-MAPTRx (BIIB080) nella malattia di Alzheimer (AD) (Biogen) e nuove attivazioni di studi clinici di Fase 3.
