La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha posticipato la revisione di due farmaci selezionati per il nuovo programma accelerato dell'amministrazione Trump, dopo che gli scienziati dell'agenzia hanno sollevato preoccupazioni riguardo sicurezza ed efficacia, incluso il decesso di un paziente durante l'assunzione di uno dei medicinali, secondo documenti interni visionati da Reuters.

I revisori della FDA hanno rinviato di due settimane la valutazione del farmaco sperimentale di Disc Medicine per una rara patologia del sangue, a causa di dubbi sui dati degli studi clinici e sul rischio di abuso del medicinale. 

È stata inoltre sospesa per oltre un mese la revisione del Tzield della casa farmaceutica francese Sanofi, destinato al trattamento del diabete di tipo 1 in fase avanzata, a seguito di segnalazioni di eventi avversi, tra cui due episodi di crisi epilettiche e coagulazione del sangue e un decesso.

Lanciato a giugno, il National Priority Voucher Program del Commissario FDA prometteva decisioni in uno o due mesi su un numero limitato di farmaci ritenuti critici per la salute pubblica o la sicurezza nazionale, oppure se prodotti negli Stati Uniti o offerti a prezzi contenuti. Ciò avrebbe ridotto di quattro-sei mesi il processo di approvazione prioritaria più rapido.

I ritardi non erano stati precedentemente riportati.

Disc Medicine ha rifiutato di commentare i dettagli della revisione della FDA. Un portavoce di Sanofi ha dichiarato che la valutazione del decesso del paziente è in corso e che non è stata ancora stabilita una relazione causale con Tzield, aggiungendo che l'azienda sta collaborando con la FDA per garantire una revisione approfondita e trasparente.

Andrew Nixon, portavoce del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, ha affermato che la FDA non commenta le domande in fase di revisione ma consente alle sue divisioni una certa flessibilità nell'adeguare le tempistiche. 

RITARDI NELLE DECISIONI SU ALTRI DUE FARMACI

Altri due farmaci selezionati per il programma di revisione accelerata sono stati anch'essi posticipati di settimane o più rispetto alla data inizialmente prevista. Una decisione sullo zongertinib di Boehringer Ingelheim per il tumore al polmone è ora attesa a metà febbraio, mentre la pillola dimagrante di Eli Lilly è prevista per il 10 aprile, secondo i documenti. 

Un portavoce di Lilly ha confermato che l'approvazione potrebbe arrivare nel secondo trimestre, in base alle attuali indicazioni della FDA. Un portavoce di Boehringer ha dichiarato che una decisione è attesa a breve, senza commentare il ritardo.

I quattro farmaci sono tra almeno sette inclusi nel programma che hanno avviato il processo di approvazione, secondo i documenti.

Dall'annuncio della prima selezione di farmaci a ottobre, l'agenzia ha dichiarato che 18 medicinali riceveranno il trattamento accelerato, inclusi due della Merck. La maggior parte delle revisioni è prevista a partire dal 2026, con altre due programmate per il 2027 e il 2028. Finora, solo un farmaco, un antibiotico generico, è stato approvato tramite il programma.

Due esperti regolatori hanno affermato che i ritardi di diversi farmaci, così come descritto a Reuters, sono rassicuranti, poiché l'obiettivo di uno-due mesi del nuovo programma aveva sollevato dubbi sulla rigorosità delle revisioni.

"È un segnale molto positivo che la FDA, in questo programma, sia disposta a dire: 'Aspettate, non siamo sicuri che questo prodotto debba essere autorizzato sul mercato'", ha dichiarato Holly Fernandez Lynch, docente di politiche sanitarie presso l'Università della Pennsylvania.

Lynch e altri hanno comunque espresso preoccupazioni sul rischio che il programma politicizzi le revisioni dei farmaci, dato che l'amministrazione del presidente Donald Trump seleziona i medicinali e l'approvazione spetta a una commissione di alti funzionari FDA, invece che ai tradizionali revisori.

Aaron Kesselheim, professore di medicina presso la Harvard Medical School, ha affermato che l'agenzia rischia di sprecare risorse assegnando voucher a farmaci ancora nelle prime fasi di sviluppo, il cui reale potenziale ed efficacia devono ancora essere valutati.

Le aziende hanno fino a due anni di tempo per presentare le loro domande dopo aver ricevuto i voucher, ha dichiarato Nixon.

PREOCCUPAZIONI SU SICUREZZA ED EFFICACIA

I documenti interni mostrano che i revisori della FDA avevano fissato al 21 novembre 2025 la data per la decisione sulla richiesta di Sanofi di estendere l'uso di Tzield a nuovi pazienti. 

In un documento visionato da Reuters, la FDA afferma che l'azione su Tzield è stata ritardata a causa di quello che ha definito un decesso correlato al trattamento. Il database pubblico della FDA sugli eventi avversi riporta solo una segnalazione di settembre 2025 relativa a un uomo di 30 anni che ha avuto una crisi epilettica e altre reazioni avverse.

La FDA ha rifiutato di fornire ulteriori informazioni sul decesso.

I regolatori hanno inoltre richiesto a Sanofi maggiori dettagli su diversi gravi effetti collaterali post-lancio che ritenevano potenzialmente collegati al farmaco, tra cui una crisi epilettica nel dicembre 2024 e un episodio di coagulazione sanguigna lo scorso maggio, secondo i documenti.

Un portavoce di Sanofi ha dichiarato che coagulazione del sangue ed episodi convulsivi non hanno alcuna associazione causale nota con Tzield sulla base della valutazione della banca dati sulla sicurezza dell'azienda. Sanofi valuta rigorosamente ogni segnalazione di evento avverso grave e continua a collaborare strettamente con la FDA sulla domanda per l'ampliamento dell'approvazione di Tzield, ha aggiunto.

L'agenzia ha inoltre esteso al 10 febbraio la revisione accelerata per l'approvazione del bitopertin di Disc Medicine, sviluppato per i pazienti la cui patologia del sangue li rende estremamente sensibili alla luce solare. 

Il ritardo è seguito alle preoccupazioni dell'agenzia su quanto il tempo trascorso senza dolore al sole - un obiettivo secondario utilizzato negli studi clinici - fosse una misura statisticamente solida di efficacia, o se altri dati potessero comunque giustificare l'approvazione dimostrando che il farmaco era probabilmente efficace sulla base dei biomarcatori, secondo i documenti.

Il personale della FDA responsabile della pianificazione dei farmaci con potenziale di abuso o dipendenza stava inoltre esaminando se il bitopertin comportasse rischi di abuso, secondo i documenti.

Reuters non ha potuto confermare i dettagli sul potenziale di abuso del bitopertin, che potrebbe portare a restrizioni sul farmaco.

Il CEO di Disc, John Quisel, ha dichiarato in un'intervista che i dati sul bitopertin evidenziano un solido profilo di sicurezza e molteplici benefici medici. Ha citato una netta riduzione del metabolita tossico che causa la malattia - obiettivo principale di due studi di fase intermedia - e delle reazioni fototossiche.

"Siamo molto soddisfatti del nostro pacchetto di dati e del suo potenziale," ha affermato Quisel, "ma ovviamente l'approvazione finale spetta alla FDA."