Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Tessera Therapeutics, Inc. hanno annunciato una collaborazione globale per sviluppare e commercializzare TSRA-196, il principale programma sperimentale di Gene Writing in vivo di Tessera per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina (AATD). L'AATD è una malattia monogenica ereditaria che può colpire i polmoni, il fegato o entrambi gli organi e attualmente interessa circa 200.000 persone tra Stati Uniti ed Europa.
Le dichiarazioni contenute nel comunicato riguardano, tra l'altro, i rischi e le incertezze connessi alla natura, ai tempi e al possibile successo e alle applicazioni terapeutiche dei prodotti commercializzati da Regeneron e/o dai suoi collaboratori o licenziatari (collettivamente, "Prodotti Regeneron") e dei candidati farmaci in fase di sviluppo da parte di Regeneron e/o dei suoi collaboratori o licenziatari (collettivamente, "Candidati Prodotti Regeneron"), oltre che dei programmi di ricerca e clinici in corso o pianificati, come il programma clinico previsto in collaborazione con Tessera Therapeutics, Inc. per TSRA-196, una terapia sperimentale di editing genetico per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina, come descritto in questo comunicato stampa.
Le incertezze riguardano anche la probabilità, i tempi e la portata del raggiungimento di qualsiasi traguardo previsto in questo comunicato, inclusa la presentazione di domande regolatorie e l'avvio di studi clinici per TSRA-196, nonché la possibilità che qualsiasi accordo di licenza, collaborazione o fornitura, inclusi quelli di Regeneron con Sanofi e Bayer (o le rispettive affiliate), così come la collaborazione con Tessera Therapeutics, possa essere annullato o terminato.
Ulteriori rischi comprendono la misura in cui i risultati dei programmi di ricerca e sviluppo condotti da Regeneron e/o dai suoi collaboratori o licenziatari possano essere replicati in altri studi e/o portare all'avanzamento dei candidati farmaci verso studi clinici, applicazioni terapeutiche o approvazioni regolatorie; l'incertezza sull'adozione, accettazione di mercato e successo commerciale dei Prodotti Regeneron e dei Candidati Prodotti Regeneron; e l'impatto degli studi (condotti da Regeneron o da terzi, sia obbligatori che volontari), inclusi quelli pianificati menzionati in questo comunicato, su quanto sopra.
La capacità dei collaboratori, licenziatari, fornitori o altre terze parti di Regeneron (secondo i casi) di svolgere le attività di produzione, riempimento, finitura, confezionamento, etichettatura, distribuzione e altre fasi relative ai Prodotti Regeneron e ai Candidati Prodotti Regeneron è anch'essa fonte di incertezza, così come la capacità di Regeneron di gestire le catene di approvvigionamento per molteplici prodotti e candidati e i rischi associati a dazi e altre restrizioni commerciali.
Ulteriori rischi riguardano le problematiche di sicurezza derivanti dalla somministrazione dei Prodotti Regeneron e dei Candidati Prodotti Regeneron (come TSRA-196) nei pazienti, inclusi gravi complicazioni o effetti collaterali in relazione all'uso di tali prodotti negli studi clinici. Infine, le determinazioni delle autorità regolatorie e amministrative potrebbero ritardare o limitare la capacità di Regeneron di continuare lo sviluppo o la commercializzazione dei propri prodotti e candidati farmaci negli studi clinici.
