Thermo Fisher Scientific Inc. ha annunciato l'arruolamento del primo paziente nel nuovo registro PPD™ CorEvitas™ dedicato alla Miastenia Gravis (MG).
Questo registro nazionale raccoglierà dati da pazienti affetti da MG in tutti gli Stati Uniti, con l'obiettivo di studiare e valutare le terapie esistenti ed emergenti per la MG, monitorando condizioni di salute, problematiche di sicurezza, uso dei farmaci e l'efficacia complessiva dei trattamenti. Sfruttando dati reali, il registro contribuirà a migliorare la comprensione della MG e a ottimizzare l'assistenza ai pazienti. La MG è una rara patologia autoimmune della giunzione neuromuscolare che causa debolezza muscolare e affaticamento, sintomi che peggiorano con l'attività e possono variare di giorno in giorno.
Sebbene sia più comune negli adulti, la MG può colpire persone di tutte le età e la causa esatta rimane sconosciuta. Si stima che oltre 70.000 persone negli Stati Uniti abbiano ricevuto una diagnosi di MG. I pazienti possono manifestare un'ampia gamma di sintomi, da lievi a gravi, che possono includere periodi di remissione senza sintomi, episodi severi che peggiorano con le attività quotidiane o crisi miasteniche, caratterizzate da una grave debolezza muscolare che compromette la respirazione o la deglutizione, richiedendo supporto medico come intubazione o ventilazione.
Attualmente non esiste un metodo per prevenire o curare la MG, ma i trattamenti disponibili possono aiutare a gestire i sintomi. Il registro è stato progettato per raccogliere dati clinici da pazienti seguiti da neurologi sia in ambito accademico che privato. Il registro è ora attivo negli Stati Uniti, con il primo paziente arruolato il 10 novembre. Il progetto è stato lanciato sotto la guida scientifica del professor James Howard, M.D., docente di neurologia, medicina e scienze sanitarie presso l'Università della Carolina del Nord a Chapel Hill, e del professor Michael Benatar, M.D., Ph.D., docente di neurologia e scienze della salute pubblica presso l'University of Miami Health System.
Si tratta del 14° registro indipendente sviluppato da PPD™ CorEvitas™ Clinical Registries, parte della divisione di ricerca clinica PPD di Thermo Fisher Scientific.
Le soluzioni di CorEvitas Clinical Registries includono registri proprietari su malattie autoimmuni e infiammatorie contenenti dati clinici strutturati di livello regolatorio, raccolti in oltre 500 centri di ricerca e relativi a più di 100.000 pazienti seguiti longitudinalmente. Il modello indipendente dei registri clinici CorEvitas è stato accettato dalle autorità regolatorie per studi di sicurezza a lungo termine post-autorizzazione in molteplici ambiti patologici.
