89Bio, Inc. annuncia risultati positivi da una coorte di espansione in aperto di 20 pazienti nello studio di fase 1b/2a di Pegozafermin (BIO89-100) per il trattamento della NASH
24 gennaio 2022 alle 22:05
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89bio, Inc. ha annunciato risultati positivi da una coorte di espansione in aperto di 20 pazienti (coorte 7) nello studio di Fase 1b/2a proof-of-concept che valuta pegozafermin (già BIO89-100) per il trattamento della NASH. In questa coorte a braccio singolo, i pazienti NASH con fibrosi di stadio F2 e F3 confermata dalla biopsia sono stati trattati una volta alla settimana per 20 settimane con 27 mg di pegozafermin. Al basale, il 65% dei pazienti era allo stadio di fibrosi F3. Dei 20 pazienti arruolati, 19 hanno ricevuto una biopsia di fine trattamento e i risultati di questi 19 pazienti sono stati i seguenti: Miglioramento di 2 punti o più nella NAS senza peggioramento della fibrosi (endpoint primario): 63%; miglioramento di 2 punti o più nella NAS: 74%; risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi: 32%; miglioramento di uno stadio della fibrosi senza peggioramento della NASH: 26%; risoluzione della ASH o miglioramento della fibrosi: 47% I risultati hanno anche mostrato cambiamenti clinicamente significativi e significativi nei principali test non invasivi (NIT) associati alla fibrosi, al rischio di fibrosi o alla risoluzione della NASH. In 83 pazienti trattati con pegozafermin in tutto lo studio di fase 1b/2a, pegozafermin continua ad essere generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza favorevole. Non ci sono stati eventi avversi gravi legati al farmaco, solo una interruzione del trattamento, nessun tremore e nessuna reazione di ipersensibilità sono stati osservati. Nella coorte istologica in aperto gli eventi avversi legati al trattamento più comunemente riportati sono stati nausea, diarrea, vomito e reazioni al sito di iniezione, la maggior parte dei quali sono stati classificati come lievi.
89bio, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie per il trattamento delle malattie epatiche e cardio-metaboliche. Il candidato principale dell'Azienda, pegozafermin, un analogo glicopegilato specificamente ingegnerizzato del fattore di crescita dei fibroblasti 21 (FGF21), è in fase di sviluppo per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) e per il trattamento dell'ipertrigliceridemia grave (SHTG). La pegozafermina è stata progettata per proteggere dalla proteolisi e ridurre la clearance renale e ottimizzare la sua potenza, consentendo l'uso potenziale di un dosaggio inferiore. La pegozafermina è stata costruita in modo ottimale con due mutazioni tramite sostituzioni con aminoacidi naturali in posizioni specifiche (173 e 176) verso l'estremità C-terminale dell'ormone. Ha condotto uno studio clinico di Fase I per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di pegozafermin.
89Bio, Inc. annuncia risultati positivi da una coorte di espansione in aperto di 20 pazienti nello studio di fase 1b/2a di Pegozafermin (BIO89-100) per il trattamento della NASH