Abbisko Cayman Limited ha annunciato che l'inibitore FGFR4 da lei stesso sviluppato, irpagratinib (ABSK011), una piccola molecola altamente selettiva, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano ("ODD") dalla Food and Drug Administration statunitense ("FDA") per il trattamento del carcinoma epatocellulare ("HCC"). Questo è un annuncio volontario fatto dall'Azienda. Il Gruppo non può garantire che irpagratinib ("ABSK011") venga commercializzato con successo.

Gli azionisti e i potenziali investitori della Società sono invitati a prestare attenzione nel trattare le azioni della Società. Per ordine del Consiglio di Amministrazione. Abbisko Cayman Limited Dr. Xu Yao-Chang.

Presidente. Shanghai, 25 aprile 2024. Alla data del presente annuncio, il Consiglio di amministrazione della Società è composto dal Dr. Xu Yao-Chong, dal Dr. Yu Hongping e dal Dr. Chen Zhui in qualità di amministratori esecutivi; dalla Sig.ra Tang Yanmin in qualità di amministratore non esecutivo; e dal Dr. Sun Piaoyang, dal Sig. Sun Hongbin e dal Sig. Wang Lei in qualità di amministratori non esecutivi indipendenti.

Il 25 aprile 2024, Abbisko Therapeutics ha annunciato che il suo innovativo inibitore FGFR4, ir pagratinib (AbsK011), ha ottenuto l'ODD dalla FDA per il trattamento dell'HCC. La FDA concede l'ODD ai farmaci e ai biologici in fase di sperimentazione destinati al trattamento di malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Ricevere l'ODD offre agli sviluppatori di farmaci diversi vantaggi volti a sostenere lo sviluppo di nuovi farmaci e biologici, tra cui l'esclusività di commercializzazione per sette anni dopo l'approvazione della FDA, crediti d'imposta per le spese di sperimentazione clinica qualificate e l'esenzione dalle tasse di applicazione e di utilizzo della FDA. Irpagratinib è un inibitore altamente selettivo di piccole molecole FGFR4, destinato al trattamento di tumori solidi avanzati che presentano anomalie nella via di segnalazione FGFR4 (ad esempio, amplificazione/sovrappressione del ligando FGF19, mutazione/amplificazione/fusione di FGFR4), tra cui HCC avanzato, colangiocarcinoma, cancro al seno e altri.

La via di segnalazione FGFR4 è un bersaglio riconosciuto e promettente per il trattamento dell'HCC; i dati clinici con irpagratinib hanno dimostrato una maggiore potenza ed efficacia antitumorale rispetto ai concorrenti, oltre ad altre proprietà terapeutiche favorevoli. Alla conferenza della Società Europea di Oncologia Medica (ESMO) del 2023, Abbisko Theraputics ha presentato dati clinici aggiornati per irpagratinib, dimostrando un'eccellente efficacia e sicurezza preliminare nei pazienti con carcinoma epatocellulare precedentemente trattato con espressione aberrante di FGF19, con un ORR del 40,7% nei pazienti arruolati nella coorte BID, superando in modo significativo i precedenti inibitori di FGFR4 che sono entrati negli studi clinici a livello globale. L'azienda ritiene che irpagratinib sia potenzialmente un inibitore FGFR4 nuovo e leader per il trattamento dei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare con iper-attivazione del percorso FGF19/FGFR4, sulla base del panorama competitivo degli inibitori FGFR4 a livello globale, secondo Frost & Sullivan.

In base alle registrazioni epidemiologiche dell'Agenzia Internazionale per la Ricerca sul Cancro (IARC), un'agenzia oncologica specializzata dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), nel 2020 negli Stati Uniti si sono verificati 42.284 nuovi casi di tumore primario del fegato e 31.078 decessi attribuibili, con i tassi più alti tra gli individui indiani americani o nativi dell'Alaska. L'HCC rappresenta l'85-90% dei tumori primari del fegato, con un trattamento impegnativo e una prognosi sfavorevole. Il rapporto tra tasso di incidenza e tasso di mortalità è elevato, il che minaccia seriamente la vita e la salute umana.