AbbVie ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense una New Drug Application (NDA) per ABBV-951 (foscarbidopa/foslevodopa) per il trattamento delle fluttuazioni motorie nei pazienti con malattia di Parkinson (PD) avanzata. La presentazione si basa sui risultati di uno studio clinico di Fase 3, testa a testa, randomizzato e controllato, che ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo del tempo di "On" senza discinesie fastidiose rispetto alla carbidopa/levodopa orale a rilascio immediato (CD/LD). ABBV-951 è stato progettato per fornire una somministrazione sottocutanea continua di CD/LD, per la prima volta nel suo genere, della durata di 24 ore. Rispetto al CD/LD orale, offre il potenziale di miglioramento delle fluttuazioni motorie nei pazienti con malattia di Parkinson avanzata, un disturbo neurologico progressivo e cronico derivante dalla perdita di cellule cerebrali produttrici di dopamina,1 che si manifesta principalmente con tremore, rigidità muscolare, lentezza nei movimenti e difficoltà di equilibrio. Nella PD, i pazienti e i loro fornitori di assistenza sanitaria condividono lo stesso obiettivo: prolungare la quantità di tempo "On", riferendosi al periodo in cui i sintomi sono ben controllati senza discinesie o movimenti involontari. L'NDA si basa principalmente sui dati dello studio M15-736, uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco, a doppia falsa testimonianza, controllato attivamente, che ha dimostrato un'efficacia statisticamente superiore di ABBV-951 rispetto al CD/LD orale a rilascio immediato nel controllo delle fluttuazioni motorie nei pazienti con PD in fase avanzata.2 Circa 130 partecipanti adulti con PD, i cui sintomi motori non erano più adeguatamente controllati dai loro farmaci attuali, sono stati arruolati nello studio in 80 siti negli Stati Uniti e in Australia. La maggior parte degli eventi avversi (AE) sono stati non gravi e di gravità lieve o moderata nel gruppo ABBV-951. C'è stato un paziente con un evento avverso al trattamento che ha portato al decesso nel gruppo CD/LD orale e nessuno nel gruppo ABBV-951. Le AE più comuni riportate in = 10% dei pazienti nel gruppo ABBV-951 sono state AE del sito di infusione (eritema, dolore, cellulite ed edema) e discinesia. La presentazione è supportata anche dai risultati di uno studio multicentrico di Fase 3, in corso, di 52 settimane, a braccio singolo, in aperto (M15-741), che sta valutando la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di ABBV-951. AbbVie continuerà a presentare le domande di autorizzazione per ABBV-951 nei mercati internazionali nel corso dell'anno.
ABBV-951 (foscarbidopa/foslevodopa) è una soluzione di prodrugs di carbidopa e levodopa per somministrazione sottocutanea continua, studiata per il trattamento delle fluttuazioni motorie nei pazienti con malattia di Parkinson avanzata. Lo studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, a doppia manica, controllato attivamente, ha confrontato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ABBV-951 (foscarbidopa/foslevodopa) con la soluzione orale a rilascio immediato di CD/LD nei pazienti con PD avanzato. Ai partecipanti è stato fornito un diario domestico (il Diario PD) per valutare il loro stato motorio durante il giorno. L'endpoint primario del buon tempo "On" (definito come tempo "On" senza discinesia più tempo "On" con discinesia non fastidiosa), è stato raccolto e mediato su tre giorni consecutivi e normalizzato a un tipico periodo di veglia di 16 ore. I valori di base sono definiti come la media del tempo di "accensione" buono normalizzato raccolto nei tre giorni diario del PD prima della randomizzazione. Circa 130 partecipanti adulti con PD avanzato sono stati arruolati nello studio in 80 siti negli Stati Uniti e in Australia. I partecipanti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere la soluzione ABBV-951 come somministrazione continua sotto la pelle (sottocutanea) più capsule orali di placebo per carbidopa/levodopa o capsule orali contenenti carbidopa/levodopa a rilascio immediato più somministrazione continua sottocutanea di soluzione placebo per ABBV-951. La durata del trattamento è stata di 12 settimane.