Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato che è stato raggiunto l'obiettivo di arruolamento nel suo studio pivotale di Fase 3 VIITAL™. L'obiettivo di VIITAL™ è di valutare la sicurezza e l'efficacia del prodotto sperimentale EB-101 di Abeona per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), un raro disordine del tessuto connettivo caratterizzato da gravi ferite cutanee che causano dolore e possono portare a complicazioni sistemiche che hanno un impatto sulla durata e sulla qualità della vita. Le grandi ferite croniche in genere non guariscono spontaneamente e infliggono il grande dolore e il peso clinico ai pazienti RDEB. Le grandi ferite croniche trattate in VIITAL™ misuravano più di 20 cm2 di superficie ed erano rimaste aperte per più di sei mesi. In uno studio di fase 1/2a condotto presso la Stanford University, le grandi ferite croniche trattate con EB-101 hanno mostrato una notevole guarigione della ferita e una riduzione del dolore associato a lungo termine fino a sei anni. Lo studio pivotale EB-101 VIITAL™ ha trattato pazienti allo Stanford University Medical Center di Palo Alto, CA e all'UMass Memorial Medical Center di Worcester, MA e ha raggiunto l'obiettivo di randomizzare un minimo di 36 coppie di ferite (cioè, ogni coppia ha una ferita trattata e una non trattata) in un minimo di 10 pazienti. Gli endpoint co-primari dello studio sono: 1) la proporzione di coppie di ferite randomizzate RDEB con una guarigione maggiore o uguale al 50% dal basale alla Settimana 24 (Mese 6), come determinato dalla valutazione diretta dello sperimentatore; e 2) la riduzione del dolore associata al cambio di medicazione della ferita valutata dalle differenze medie nei punteggi della scala Wong-Baker FACES tra coppie di ferite randomizzate alla Settimana 24 (Mese 6). Dato che l'endpoint primario viene misurato a 24 settimane dopo il trattamento, l'azienda prevede risultati topline nel terzo trimestre del 2022.