Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato il blocco del database il 18 ottobre 2022 per lo studio pivotale di Fase 3 VIITAL della sua terapia cellulare autologa ingegnerizzata, EB-101, in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Con il database ora bloccato, l'Azienda rimane sulla buona strada per riferire i risultati topline nelle prossime due o tre settimane, in linea con le indicazioni fornite all'inizio di ottobre. Abeona prevede che lo studio VIITAL, se positivo, servirà come base per richiedere l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di EB-101 per il trattamento dei pazienti con RDEB.

Epidermolisi bollosa distrofica recessiva L'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una rara malattia del tessuto connettivo caratterizzata da gravi ferite cutanee che causano dolore e possono portare a complicazioni sistemiche che influiscono sulla durata e sulla qualità della vita. Le persone con RDEB hanno un difetto nel gene COL7A1, che le rende incapaci di produrre collagene di tipo VII funzionante, necessario per ancorare gli strati dermici ed epidermici della pelle. Attualmente non esiste un trattamento approvato per la RDEB.

Informazioni su EB-101 EB-101 è una terapia cellulare autologa, ingegnerizzata, attualmente in fase di sperimentazione nello studio VIITAL di Fase 3 di Abeona per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), un raro disturbo del tessuto connettivo senza una terapia approvata. Lo studio EB-101 VIITAL è uno studio clinico randomizzato con un arruolamento target di almeno 10-15 pazienti RDEB, con circa 36 siti di ferite croniche di grandi dimensioni trattati in totale. Il trattamento con EB-101 prevede il trasferimento genico del gene COL7A1 nelle cellule della pelle del paziente (cheratinociti e suoi progenitori) e il trapianto di queste cellule nel paziente.

EB-101 viene studiato per la sua capacità di consentire la normale espressione del collagene di tipo VII e di facilitare la guarigione delle ferite. La FDA statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara per EB-101. Abeona produce EB-101 per lo studio VIITAL nel suo stabilimento di produzione di terapie geniche e cellulari completamente integrato a Cleveland, Ohio.

EB-101 è un prodotto sperimentale non ancora approvato dalla FDA.