Acasti Pharma Inc. ha annunciato che l'Azienda parteciperà alla BIO International Convention che si terrà al San Diego Convention Center dal 3 al 6 giugno 2024. Durante la conferenza, Prashant Kohli, Amministratore Delegato di Acasti, organizzerà incontri con dirigenti farmaceutici per esplorare opportunità di partnership e strategiche per il portafoglio di attività dell'Azienda. L'esclusiva tecnologia nanoparticellare di GTX-104 facilita la formulazione acquosa di nimodipina insolubile per un'infusione endovenosa periferica standard.

GTX-104 offre una comoda somministrazione di nimodipina per via endovenosa nell'Unità di Terapia Intensiva, eliminando potenzialmente la necessità di somministrare il sondino nasogastrico nei pazienti incoscienti o disfagici. La somministrazione endovenosa di GTX-104 ha anche il potenziale di ridurre gli effetti alimentari, le interazioni farmaco-farmaco ed eliminare i potenziali errori di dosaggio. Inoltre, GTX-104 ha il potenziale di gestire meglio l'ipotensione nei pazienti con aSAH.

GTX-104 è stato somministrato in oltre 150 volontari sani ed è stato ben tollerato con una variabilità farmacocinetica inter- e intra-soggetto significativamente inferiore rispetto alla nimodipina orale. Il mercato indirizzabile negli Stati Uniti per GTX-104 è stimato in circa 300 milioni di dollari, sulla base di ricerche di mercato. Al di fuori degli Stati Uniti, i casi annuali di aSAH sono stimati in circa 60.000 nell'Unione Europea e in circa 150.000 in Cina.

GTX-102 è un nuovo spray orale-mucosale concentrato di betametasone destinato a migliorare i sintomi neurologici dell'Atassia-Telangiectasia (A-T), per la quale non esistono attualmente terapie approvate dalla FDA. GTX-102 è una formulazione spray orale stabile e concentrata, composta dal betametasone gluco-corticosteroide che, insieme ad altri eccipienti, può essere spruzzato comodamente sulla lingua del paziente con A-T e viene assorbito rapidamente. Le nuove tecnologie di somministrazione di farmaci di Acasti hanno il potenziale di migliorare le prestazioni dei farmaci attualmente in commercio, ottenendo una più rapida insorgenza dell'azione, una maggiore efficacia, una riduzione degli effetti collaterali e una più comoda somministrazione del farmaco.

Le attività cliniche principali di Acasti hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA, che garantisce sette anni di esclusività di commercializzazione dopo il lancio negli Stati Uniti, e una protezione aggiuntiva della proprietà intellettuale con oltre 40 brevetti concessi e in corso. La principale attività clinica di Acasti, GTX-104, è un'infusione endovenosa mirata all'emorragia subaracnoidea aneurismatica (aSAH), un'emergenza medica rara e pericolosa per la vita, in cui si verifica un'emorragia sulla superficie del cervello nello spazio subaracnoideo tra il cervello e il cranio. I lettori sono invitati a non fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali, che parlano solo alla data del presente comunicato stampa.

Le dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa, comprese le dichiarazioni relative al flusso di cassa anticipato dell'Azienda, ai tempi di presentazione della NDA prevista presso la FDA in relazione allo studio STRIVE-ON dell'Azienda, alle prospettive commerciali di GTX-104 e al potenziale di GTX-104 di offrire maggiori opzioni terapeutiche ai pazienti affetti da aSAH, si basano sulle attuali aspettative di Acasti e implicano ipotesi che potrebbero non realizzarsi mai o rivelarsi errate. I risultati effettivi e la tempistica degli eventi potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari rischi e incertezze, tra cui, a titolo esemplificativo: il successo e la tempistica della presentazione normativa dello studio di sicurezza di Fase 3 per GTX-104; i requisiti o gli sviluppi normativi e l'esito e la tempistica della proposta di domanda di NDA per GTX-104; i cambiamenti nei disegni degli studi clinici e nei percorsi normativi; (iv) gli sviluppi legislativi, normativi, politici ed economici; e (v) i costi effettivi associati agli studi clinici di Acasti rispetto alle attuali aspettative del management. L'elenco continuo di fattori importanti che potrebbero essere utilizzati per ridurre il potenziale per ridurre il potenziale per ridurre il potenziale per migliorare le aspettative attuali dell'Azienda.