Adverum Biotechnologies, Inc.

Adverum Biotechnologies, Inc. è un'azienda di terapia genica in fase clinica. L'azienda scopre e sviluppa candidati alla terapia genica che forniscono un'efficacia duratura inducendo l'espressione sostenuta di una proteina terapeutica. Il suo candidato principale, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), è un prodotto di terapia genica con iniezione intravitreale (IVT) singola, progettata per fornire livelli duraturi di aflibercept associati a una risposta terapeutica sostenuta, riducendo l'onere del trattamento e le fluttuazioni del fluido maculare associate alle frequenti iniezioni IVT del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF). Ixo-vec è in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti con degenerazione maculare senile umida. Il suo secondo candidato di prodotto, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsina), è un candidato di terapia genica in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti affetti da monocromia del cono blu (BCM) attraverso una singola iniezione IVT. Sta inoltre sviluppando una pipeline di programmi di terapia genica in fase iniziale.