Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla fornitura di terapie trasformative per i pazienti affetti da malattie rare. Commercializza un attivatore della piruvato chinasi (PK), primo nel suo genere, per gli adulti con deficit di PK, la prima terapia modificante la malattia per l'anemia emolitica debilitante. Il candidato principale del suo portafoglio di malattie geneticamente definite (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), è un attivatore degli enzimi piruvato chinasi (PK) sia di tipo selvatico che mutante, per il trattamento delle anemie emolitiche. Mitapivat è una piccola molecola disponibile per via orale e un potente attivatore degli enzimi piruvato chinasi R (PKR). Inoltre, sta valutando mitapivat per il trattamento della talassemia alfa e beta e della malattia a cellule falciformi (SCD) negli studi clinici in corso. L'Azienda sta anche sviluppando AG-946, un attivatore orale degli enzimi PKR in fase clinica per il trattamento delle anemie emolitiche e di altre indicazioni, compresa la SCD.