Alexion Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che un'analisi ad interim prespecificata dello studio ALPHA di Fase III, che valuta danicopan (ALXN2040), un inibitore orale del fattore D in fase di sperimentazione, come aggiunta alla terapia con inibitori C5 ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) o SOLIRIS® (eculizumab), ha mostrato risultati positivi di alto livello nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che presentano emolisi extravascolare (EVH) clinicamente significativa. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario di variazione dell'emoglobina rispetto al basale a 12 settimane e gli endpoint secondari chiave, tra cui l'evitamento di trasfusioni e la variazione del punteggio di fatica della Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT). Danicopan più ULTOMIRIS o SOLIRIS ha dimostrato la superiorità rispetto al placebo più ULTOMIRIS o SOLIRIS per questa specifica popolazione di pazienti, con miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi dei livelli di emoglobina, dell'evitamento delle trasfusioni e del punteggio FACIT Fatigue rispetto al basale.

La PNH è una rara e grave malattia del sangue caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi, nota come emolisi intravascolare (IVH), e dall'attivazione dei globuli bianchi e delle piastrine, che può causare trombosi (coaguli di sangue) e provocare danni agli organi e potenzialmente una morte prematura. Danicopan è stato generalmente ben tollerato e non sono state osservate differenze clinicamente significative nei risultati di sicurezza tra il gruppo danicopan più inibitore C5 e il gruppo di controllo. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, presenterà questi dati in occasione di un prossimo incontro medico e intende procedere con la presentazione delle domande di autorizzazione nei prossimi mesi. ULTOMIRIS è un medicinale da prescrizione utilizzato per il trattamento di: adulti e bambini a partire da 1 mese di età con una malattia chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).

adulti e bambini a partire da 1 mese di età con una malattia chiamata Sindrome emolitica uremica atipica (aHUS). ULTOMIRIS non è utilizzato nel trattamento di persone con sindrome emolitica uremica correlata alla tossina di Shiga E. coli (STEC-HUS). adulti con una malattia chiamata miastenia grave generalizzata (gMG) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR).

Non è noto se ULTOMIRIS sia sicuro ed efficace nei bambini di età inferiore a 1 mese.