Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di AMVUTTRA (vutrisiran), una terapia RNAi per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) in pazienti adulti con polineuropatia di stadio 1 o di stadio 2. L'approvazione della CE si basa sui risultati positivi a 18 mesi dello studio HELIOS-A di Fase 3, in cui AMVUTTRA ha migliorato significativamente i segni e i sintomi dell'amiloidosi hATTR, con oltre il 50% dei pazienti che hanno registrato un arresto o un'inversione delle manifestazioni della polineuropatia. HELIOS-A è stato uno studio globale, randomizzato, in aperto, multicentrico, di Fase 3, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di AMVUTTRA in un gruppo eterogeneo di pazienti affetti da amiloidosi hATTR con polineuropatia di stadio 1 o 2. I risultati dello studio HELIOS-A sono stati molto positivi.

I risultati dello studio HELIOS-A sono stati pubblicati su Amyloid nel luglio 2022. Nello studio HELIOS-A, AMVUTTRA ha raggiunto gli endpoint primari e tutti gli endpoint secondari dello studio sia a 9 mesi che a 18 mesi, dimostrando un'inversione della compromissione della neuropatia e un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante. AMVUTTRA ha dimostrato un miglioramento della variazione media rispetto al basale del punteggio di compromissione della neuropatia modificato + 7 (mNIS+7) a 18 mesi (l'endpoint primario per l'UE), rispetto ai dati esterni con placebo dello studio di riferimento APOLLO di Fase 3 su patisiran.

Dopo 18 mesi di somministrazione, le reazioni avverse più frequenti nei pazienti trattati con AMVUTTRA sono state l'artralgia (rigidità articolare) e il dolore alle estremità (dolore alle braccia e alle gambe). Altre reazioni avverse meno frequenti segnalate con AMVUTTRA sono state dispnea (mancanza di respiro), reazione al sito di iniezione e aumento della fosfatasi alcalina nel sangue (un enzima epatico).