Alnylam Pharmaceuticals, Inc. presenterà i risultati completi a 18 mesi dello studio di fase 3 HELIOS-A di Vutrisiran al meeting annuale della Société Francophone du Nerf Périphérique
14 gennaio 2022 alle 13:00
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che l'azienda presenterà i risultati completi a 18 mesi dello studio di fase 3 HELIOS-A di vutrisiran, una terapia RNAi in fase di sviluppo per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR), al meeting annuale della Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP). L'incontro si terrà il 21-22 gennaio a Parigi, in Francia, e riunisce i professionisti della sanità che si concentrano sul sistema nervoso periferico. La società ha precedentemente annunciato risultati positivi a 18 mesi dallo studio HELIOS-A nell'ottobre 2021. David Adams M.D., Ph.D., Dipartimento di Neurologia, Coordinatore del Centro di Riferimento Nazionale per la Polineuropatia Amiloide Familiare (FAP) e le Neuropatie Rare, Ospedale di Bicêtre, Greater Paris University Hospitals, AP-HP, presenterà HELIOS-A: Study of Vutrisiran in Patients with hATTR Amyloidosis il 21 gennaio 2022. Vutrisiran è in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), dell'Agenzia brasiliana per la regolamentazione sanitaria (ANVISA) e dell'Agenzia giapponese per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA). Vutrisiran ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione Europea (UE) per il trattamento dell'amiloidosi ATTR. Vutrisiran ha anche ottenuto una designazione Fast Track negli Stati Uniti per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi hATTR negli adulti. Negli Stati Uniti, vutrisiran ha ricevuto una data d'azione secondo il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 14 aprile 2022. L'azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in Giappone per l'amiloidosi familiare di tipo transtiretina con polineuropatia.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. è una società in fase clinica. L'azienda è impegnata nello sviluppo di terapie cellulari a base di mRNA per il trattamento di malattie autoimmuni. Il candidato principale dell'azienda, Descartes-08, è un mRNA CAR-T autologo diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Descartes-08 ha come bersaglio il BCMA, che si trova sulla superficie delle plasmacellule a lunga vita e delle cellule dendritiche plasmacitoidi. Descartes-08 è in fase di sviluppo clinico IIb per i pazienti con miastenia grave generalizzata (MG). Gli altri prodotti candidati comprendono Descartes-15 e Descartes-33. Descartes-15 è un CAR-T autologo anti-BCMA mRNA di nuova generazione. Utilizzando la sua tecnologia proprietaria e la sua piattaforma di produzione, ha progettato Descartes-15 per essere più resistente di Descartes-08 al riciclo del CAR dopo esposizioni multiple all'antigene. Sta sviluppando Descartes-33 per fornire una combinazione di proteine terapeutiche che mirano ai fattori chiave della patogenesi dell'autoimmunità.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. presenterà i risultati completi a 18 mesi dello studio di fase 3 HELIOS-A di Vutrisiran al meeting annuale della Société Francophone du Nerf Périphérique
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