Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. è una società in fase clinica. L'azienda è impegnata nello sviluppo di terapie cellulari a base di mRNA per il trattamento di malattie autoimmuni. Il candidato principale dell'azienda, Descartes-08, è un mRNA CAR-T autologo diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Descartes-08 ha come bersaglio il BCMA, che si trova sulla superficie delle plasmacellule a lunga vita e delle cellule dendritiche plasmacitoidi. Descartes-08 è in fase di sviluppo clinico IIb per i pazienti con miastenia grave generalizzata (MG). Gli altri prodotti candidati comprendono Descartes-15 e Descartes-33. Descartes-15 è un CAR-T autologo anti-BCMA mRNA di nuova generazione. Utilizzando la sua tecnologia proprietaria e la sua piattaforma di produzione, ha progettato Descartes-15 per essere più resistente di Descartes-08 al riciclo del CAR dopo esposizioni multiple all'antigene. Sta sviluppando Descartes-33 per fornire una combinazione di proteine terapeutiche che mirano ai fattori chiave della patogenesi dell'autoimmunità.