Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che lo studio APOLLO-B di Fase 3 di patisiran, una terapia RNAi in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia, ha raggiunto l'endpoint primario di cambiamento dal basale nel Test del Cammino di 6 Minuti (6-MWT) a 12 mesi rispetto al placebo (p-value 0.0162). Lo studio ha anche raggiunto il primo endpoint secondario di variazione dal basale della qualità di vita rispetto al placebo, misurata dal Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (p-value 0,0397). Lo studio includeva anche altri endpoint secondari di esito composito da testare in modo gerarchico.

È stato riscontrato un risultato non significativo (p-value 0,0574) sull'endpoint composito secondario di mortalità per tutte le cause, frequenza di eventi cardiovascolari e variazione dal basale della 6-MWT in 12 mesi rispetto al placebo. Di conseguenza, non sono stati eseguiti test statistici formali sui due endpoint compositi finali, che non erano alimentati per la significatività statistica data la breve durata dello studio — la mortalità per tutte le cause e la frequenza dei ricoveri per tutte le cause e delle visite urgenti per insufficienza cardiaca nei pazienti non in trattamento con tafamidis al basale (valore nominale di p 0,9888), e nella popolazione complessiva (valore nominale di p 0,5609). APOLLO-B è uno studio multicentrico globale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato e potenziato per valutare gli effetti di patisiran sulla capacità funzionale e sulla qualità di vita dei pazienti affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.

Lo studio ha arruolato 360 pazienti adulti con amiloidosi ATTR (ereditaria o wild-type) con cardiomiopatia in 69 siti in 21 Paesi. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere 0,3 mg/kg di patisiran o placebo per via endovenosa, somministrati ogni tre settimane per un periodo di trattamento in doppio cieco di 12 mesi. Dopo 12 mesi, tutti i pazienti riceveranno patisiran in un periodo di estensione in aperto.