Alterity Therapeutics ha annunciato che la sperimentazione clinica di Fase 2 di ATH434 per il trattamento dei pazienti con Atrofia Sistemica Multipla (MSA) è ora aperta all'arruolamento in Nuova Zelanda. La MSA è una rara malattia neurodegenerativa. Sebbene sia simile alla malattia di Parkinson, la MSA progredisce più rapidamente e causa una profonda disabilità.

Oltre ai sintomi motori caratteristici della malattia di Parkinson, la MSA si manifesta con una compromissione più grave del sistema nervoso autonomo, con conseguente disfunzione della vescica e incapacità di mantenere una pressione sanguigna normale, oltre a movimenti scoordinati o goffi che contribuiscono alla caduta. I trattamenti attualmente disponibili affrontano solo alcuni sintomi della MSA. Non esistono terapie che rallentino la progressione della malattia e non esiste una cura.

ATH434 è progettato per ridurre l'accumulo tossico di -sinucleina, un segno distintivo patologico della MSA, e preservare le cellule nervose ripristinando il normale equilibrio del ferro nel cervello. Pertanto, ATH434 ha il potenziale di affrontare la patologia di base della malattia e di preservare la funzione nei soggetti con MSA.