Alterity Therapeutics ha annunciato che i dati in un modello animale di atrofia del sistema multiplo (MSA) sono stati pubblicati nel Journal of Parkinsons Disease. La MSA è un disordine neurodegenerativo devastante senza terapia approvata. L'elevazione del ferro cerebrale regionale insieme all'accumulo di a-sinucleina aggregata sono fattori importanti nella patologia della MSA. Studi precedenti con ATH434 in modelli preclinici della malattia di Parkinsons hanno dimostrato che è penetrante nel cervello, riduce l'accumulo di ferro e l'attività redox mediata dal ferro, fornisce una neuroprotezione, inibisce l'aggregazione di a-sinucleina e migliora la funzione motoria. Il composto è stato anche ben tollerato in uno studio di dosaggio orale first-in-human in volontari adulti sani e anziani con un profilo farmacocinetico favorevole e dipendente dalla dose. In questo studio, i topi geneticamente alterati, o transgenici, sovraesprimono l'a-sinucleina, sviluppano inclusioni di cellule gliali e manifestano aspetti motori e non motori della MSA. Gli animali hanno ricevuto ATH434 nel cibo o una dieta di controllo per 4 mesi a partire dai 12 mesi di età. L'analisi Western blot è stata usata per valutare le forme oligomeriche e aggregate dei livelli di a-sinucleina nel cervello e la stereologia è stata usata per quantificare il numero di neuroni e di inclusioni di cellule gliali nella substantia nigra pars compacta.