Alterity Therapeutics ha annunciato che lo studio clinico di Fase 2 di ATH434 per il trattamento dei pazienti con Atrofia Sistemica Multipla (MSA) è ora aperto all'arruolamento in Italia. Lo studio clinico di Fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale. Lo studio valuterà l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di neuroimmagine e proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica.

I biomarcatori selezionati, tra cui il ferro cerebrale e l'aggregazione di -sinucleina, contribuiscono in modo importante alla patologia MSA e sono quindi bersagli appropriati per dimostrare l'attività del farmaco. Saranno utilizzati anche sensori indossabili per valutare le attività motorie che sono importanti per i pazienti con MSA. Lo studio prevede di arruolare circa 60 adulti che riceveranno uno dei due livelli di dose di ATH434 o placebo.

I partecipanti riceveranno il trattamento per 12 mesi, il che offrirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare la progettazione di uno studio definitivo di Fase 3. Il candidato principale di Alterity, ATH434, è un agente orale progettato per inibire l'aggregazione di proteine patologiche implicate nella neurodegenerazione. ATH434 ha dimostrato in via preclinica di ridurre la patologia della -sinucleina e di preservare le cellule nervose, ripristinando il normale equilibrio del ferro nel cervello.

Come chaperone del ferro, ha un eccellente potenziale per il trattamento della malattia di Parkinson e di vari disturbi parkinsoniani, come l'atrofia sistemica multipla (MSA). ATH434 ha completato con successo gli studi di Fase 1, dimostrando che l'agente è ben tollerato e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a quelli efficaci nei modelli animali di MSA. ATH434 ha ottenuto la designazione Orphan per il trattamento della MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea.

L'Atrofia Sistemica Multipla (MSA) è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da un'insufficienza del sistema nervoso autonomo e da una compromissione del movimento. I sintomi riflettono la progressiva perdita di funzione e la morte di diversi tipi di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. È una malattia rapidamente progressiva e causa una profonda disabilità.

L'MSA è un disturbo parkinsoniano caratterizzato da una combinazione variabile di rallentamento del movimento e/o rigidità, instabilità autonomica che influisce sulle funzioni involontarie come il mantenimento della pressione sanguigna e il controllo della vescica, e compromissione dell'equilibrio e/o della coordinazione che predispone alle cadute. Un tratto distintivo patologico della MSA è l'accumulo della proteina -sinucleina all'interno della glia, le cellule di supporto del sistema nervoso centrale, e la perdita di neuroni in più regioni cerebrali. La MSA colpisce circa 15.000 persone negli Stati Uniti e, sebbene alcuni dei sintomi della MSA possano essere trattati con farmaci, attualmente non esistono farmaci in grado di rallentare la progressione della malattia e non esiste una cura.