Amicus Therapeutics, Inc. annuncia che la FDA statunitense rinvia l'azione sul deposito di AT-GAA nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva
28 ottobre 2022 alle 22:01
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Amicus Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rinviato l'azione sulla richiesta di licenza biologica (BLA) per la cipaglucosidasi alfa, il componente biologico di AT-GAA. A causa delle restrizioni di viaggio relative a COVID-19, l'FDA non ha potuto condurre l'ispezione richiesta presso il sito di produzione di WuXi Biologics in Cina durante il ciclo di revisione. Di conseguenza, l'FDA sta rinviando l'azione sulla domanda fino al completamento dell'ispezione del sito di produzione.
L'Azienda continua a prevedere che la FDA approverà i due componenti di AT-GAA, compresi il BLA e la New Drug Application (NDA) per miglustat, insieme. L'unica ragione citata nella lettera emessa dall'FDA per il rinvio dell'azione è stata l'impossibilità dell'Agenzia di completare l'ispezione dell'impianto di produzione. Sebbene entrambe le domande siano ancora in fase di revisione, la FDA non ha fornito una data di azione prevista, poiché continua a monitorare la situazione della salute pubblica e le restrizioni ai viaggi in Cina.
Tuttavia, l'Azienda è ora impegnata attivamente con la FDA nello sviluppo di piani e logistica per un piano di ispezione pre-approvazione. In base alla guida dell'FDA relativa alle ispezioni pre-approvazione durante la pandemia COVID-19, l'Agenzia può rinviare l'azione su una domanda in sospeso quando l'ispezione della struttura è necessaria ma non può essere completata entro la data obiettivo del PDUFA a causa delle restrizioni di viaggio, a condizione che non siano state identificate carenze e che la domanda soddisfi altrimenti i requisiti per l'approvazione.
Amicus Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie, che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la distribuzione di nuovi farmaci per le malattie rare. Le sue due terapie commercializzate sono Galafold, la prima monoterapia orale per le persone affette dalla malattia di Fabry che presentano varianti genetiche suscettibili, e Pombiliti + Opfolda, un nuovo trattamento progettato per migliorare l'assorbimento dell'enzima attivo nei tessuti chiave della malattia per gli adulti affetti dalla malattia di Pompe ad esordio tardivo. Come monoterapia somministrata per via orale, Galafold è progettato per legarsi all'enzima endogeno alfa-galattosidasi A (alfa-Gal A) e stabilizzarlo nei pazienti con varianti genetiche identificate come amenabili in un test di amenabilità basato su cellule secondo le buone pratiche di laboratorio (GLP). Pombiliti + Opfolda consiste in un enzima rhGAA ingegnerizzato in modo esclusivo, la cipaglucosidasi alfa-atga, con una struttura di carboidrati ottimizzata per migliorare l'assorbimento lisosomiale, somministrato in combinazione con miglustat che funziona come stabilizzatore dell'enzima.