Amicus Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha prolungato di 90 giorni il periodo di revisione della domanda di licenza biologica (BLA) per cipaglucosidasi alfa e della domanda di nuovo farmaco (NDA) per miglustat, i due componenti di AT-GAA. Le date d'azione PDUFA riviste per miglustat e cipaglucosidasi alfa sono rispettivamente il 29 agosto 2022 e il 29 ottobre 2022. L'Azienda continua a prevedere che l'FDA approverà le domande insieme.

La FDA ha esteso le date del PDUFA per concedere un tempo supplementare per esaminare le informazioni presentate dall'Azienda nell'ambito delle sue revisioni in corso. L'estensione della tempistica di revisione non era legata alla richiesta di ulteriori dati clinici. L'azienda prevede inoltre che il tempo supplementare consentirà di completare le ispezioni di approvazione pre-licenza necessarie presso il sito di produzione di WuXi Biologics in Cina.

In precedenza, la FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa ad AT-GAA per il trattamento della malattia di Pompe ad insorgenza tardiva, sulla base dei risultati di efficacia clinica dello studio clinico di Fase 1/2. Nell'Unione Europea, le domande di autorizzazione all'immissione in commercio sono state convalidate nel quarto trimestre del 2021 e il parere del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) è previsto per la fine del 2022. AT-GAA è una terapia sperimentale a due componenti che consiste in cipaglucosidasi alfa (ATB200), un enzima ricombinante unico di alfa-glucosidasi acida umana (rhGAA) con strutture di carboidrati ottimizzate, in particolare glicani bis-fosforilati di mannosio-6 fosfato (bis-M6P), per migliorare l'assorbimento nelle cellule, somministrato insieme a miglustat (AT2221), uno stabilizzatore di cipaglucosidasi alfa.

Negli studi preclinici, AT-GAA è stato associato a un aumento dei livelli della forma lisosomiale matura di GAA e a una riduzione dei livelli di glicogeno nel muscolo, all'attenuazione del difetto autofagico e al miglioramento della forza muscolare. Inoltre, Amicus sta arruolando uno studio multicentrico in aperto, non controllato, per valutare la PK, la sicurezza, l'efficacia e la PD di AT-GAA nei pazienti pediatrici di età compresa tra 0 e 18 anni con LOPD (ATB200-04). Maggiori informazioni, compreso l'elenco dei siti partecipanti, sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov: NCT03911505.