Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di trattamenti per le malattie neurodegenerative. L'Azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione del suo prodotto candidato, AMX0035 (fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo, noto anche come ursodoxicoltaurina) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). RELYVRIO (noto anche come AMX0035), una combinazione orale a dose fissa di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo, è approvato per il trattamento della SLA negli adulti negli Stati Uniti. AMX0035 è un duplice inibitore dell'apoptosi della risposta proteica dispiegata (UPR)-Bax, composto da PB e TURSO (noto anche come TUDCA). Lo sviluppo di oligonucleotidi antisenso (ASO), tra cui l'ASO principale AMX0114, che ha come bersaglio la calpaina-2 (CAPN2), un gene che codifica l'enzima proteolitico dipendente dal calcio, implicato nella patogenesi della SLA e di altre malattie neurodegenerative.