Annexon, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento nello studio di Fase 2 ARCHER che valuta il suo candidato anti-C1q, ANX007, nei pazienti con atrofia geografica (GA). Annexon prevede di riportare i dati topline sull'endpoint primario nella prima metà del 2023, dopo 12 mesi di trattamento, con dati completi attesi dopo la conclusione del periodo di sei mesi di sospensione del trattamento. La GA, nota anche come degenerazione maculare atrofica legata all'età (AMD) o AMD secca, ha un legame genetico con l'attività aberrante del complemento e può portare alla cecità causata da cellule retiniche danneggiate e morenti.

Attualmente, non esistono opzioni terapeutiche approvate per prevenire l'insorgenza o la progressione della GA. Si stima che un milione di persone negli Stati Uniti e tre milioni di persone nel mondo soffrano di GA. ANX007 è formulato per la somministrazione intravitreale e progettato appositamente per l'inibizione localizzata di C1q e della cascata classica.

In uno studio di Fase 1b, ANX007 è stato ben tollerato e ha dimostrato il pieno coinvolgimento del bersaglio e l'inibizione di C1q nell'occhio per almeno quattro settimane. ARCHER è uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, multicentrico, in doppia maschera, controllato con placebo, che ha arruolato un totale di 270 pazienti con GA. Lo studio valuterà i programmi di dosaggio mensile e ogni due mesi di ANX007.

I pazienti saranno stratificati in base alla localizzazione della lesione, con quasi la metà dei partecipanti arruolati che presentano lesioni non focali, un fattore di rischio per una progressione più rapida. L'endpoint primario di efficacia valuterà la variazione dell'area della lesione GA, valutata con l'autofluorescenza del fondo (FAF).