Annexon, Inc. ha annunciato i dati provvisori del suo attuale studio clinico di Fase 2 in aperto di ANX005 in pazienti con malattia di Huntingtons (HD) che hanno completato il periodo di trattamento di 24 settimane. Annexon sta sviluppando ANX005, il suo candidato anticorpo monoclonale principale, per il trattamento di una serie di disturbi mediati dal complemento, compresa la HD. L'HD è un disordine motorio progressivo e fatale che coinvolge l'attivazione della via classica del complemento. C1q, l'iniziatore della via classica, è riconosciuto come il principale motore di una risposta immunitaria distruttiva che porta alla perdita di sinapsi e alla neurodegenerazione. ANX005 è progettato per interrompere il decorso della malattia, fermando l'inizio della dannosa attivazione del complemento bloccando C1q e l'intera via classica del complemento. I dati provvisori dello studio di fase 2 in corso mostrano che il trattamento con ANX005 è stato generalmente ben tollerato, con l'impegno completo dell'obiettivo di C1q sia nel siero che nel liquido cerebrospinale (CSF) osservato nei pazienti valutabili durante il periodo di dosaggio. I pazienti valutabili hanno mantenuto la funzione clinica, come misurato dai cambiamenti nella media della Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), relativa al basale dopo sei mesi di trattamento, e il miglioramento della cUHDRS è stato osservato in più della metà di tutti i pazienti valutabili e nel 75% dei pazienti valutabili che hanno mostrato un eccesso di attività del complemento al basale. I livelli di NfL osservati dopo sei mesi di trattamento sono rimasti generalmente coerenti e sono stati paragonabili ai livelli di NfL descritti nei dati pubblicati sulla storia naturale dei pazienti con HD. Nel complesso, questi risultati provvisori sembrano basarsi sull'ipotesi scientifica del fondatore scientifico di Annexon, il defunto Ben Barres, che credeva che il blocco di C1q protegga la perdita sinaptica e possa portare a un rapido impatto funzionale sugli esiti clinici nelle malattie neurodegenerative.