Apellis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che SYFOVRE (iniezione di pegcetacoplan) ha preservato la funzione visiva a 36 mesi nei pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD). Questi dati positivi dello studio di estensione a lungo termine GALE sono stati presentati al Clinical Trials at the Summit (CTS) Meeting l'8 giugno 2024 a Park City, Utah. In un endpoint prespecificato di microperimetria, i pazienti hanno sviluppato meno nuovi punti scotomatosi con 36 mesi di trattamento mensile continuo (p=0,0156) e ogni due mesi (p=0,1233) rispetto ai pazienti del gruppo sham crossover (tutti i valori di p nominali).

I punti scotomizzati misurano le aree della retina che hanno perso la sensibilità alla luce e quindi non funzionano più. Informazioni sullo Studio di estensione a lungo termine GALE: GALE (n=792) è uno studio di estensione di Fase 3, multicentrico, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di SYFOVRE (iniezione di pegcetacoplan) nei pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD). Gli obiettivi dello studio sono di valutare l'incidenza e la gravità a lungo termine degli eventi avversi oculari e sistemici legati al trattamento, nonché la variazione dell'area totale delle lesioni GA misurata dall'autofluorescenza del fondo.

Oltre l'80% dei partecipanti che hanno completato gli studi OAKS e DERBY sono entrati nello studio GALE. GALE comprende anche 10 pazienti precedentemente arruolati nello studio di Fase 1b di pegcetacoplan per la GA. I pazienti nel gruppo sham crossover hanno completato il trattamento sham dai mesi 0-24 nello studio di Fase 3 OAKS e hanno ricevuto SYFOVRE dai mesi 24-36.

La microperimetria era un endpoint secondario chiave misurato solo nello studio OAKS e pertanto i pazienti che hanno effettuato il cross over dallo studio OAKS sono stati inclusi in questa analisi. Informazioni sugli studi di Fase 3 OAKS e DERBY: OAKS (n=637) e DERBY (n=621) sono studi di Fase 3, multicentrici, randomizzati, in doppia maschera, controllati con sham, che confrontano l'efficacia e la sicurezza di SYFOVRE (iniezione di pegcetacoplan) con le iniezioni sham in una popolazione ampia ed eterogenea di pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare senile (AMD). Gli studi hanno valutato l'efficacia di SYFOVRE mensile e ogni due mesi nei pazienti con GA, valutata in base alla variazione dell'area totale delle lesioni GA rispetto al basale, misurata dall'autofluorescenza del fondo.

Negli studi di Fase 3 a 24 mesi, sia SYFOVRE ogni due mesi che SYFOVRE mensile hanno ridotto la crescita delle lesioni GA con effetti crescenti nel tempo e hanno mostrato un profilo di sicurezza ben dimostrato.