Applied Therapeutics, Inc. ha annunciato che lo studio di fase 3 ACTION-Galactosemia Kids ha dimostrato una tendenza al beneficio clinico a favore di AT-007 rispetto al placebo. Lo studio è stato progettato per valutare l'impatto di AT-007 rispetto al placebo.

placebo sugli esiti clinici nei bambini con galattosemia classica, con una revisione della sicurezza e dell'efficacia ogni 6 mesi da parte di un Comitato di Monitoraggio Dati (DMC) protetto da un firewall, fino a quando lo studio non raggiungerà la significatività statistica. La revisione dei dati a 12 mesi di trattamento da parte del DMC ha indicato che, sebbene l'endpoint primario dello studio non abbia ancora raggiunto la significatività statistica, esiste una tendenza a favore di AT-007 rispetto al placebo.

Il beneficio clinico in questo primo momento è stato più pronunciato nei pazienti con deficit significativi nelle prestazioni cliniche al basale. I dati sulla sicurezza hanno dimostrato che AT-007 continua ad essere sicuro e ben tollerato. Lo studio procederà in cieco fino alla prossima revisione a 18 mesi di trattamento.

Nel frattempo, l'Azienda incontrerà l'EMA per discutere la potenziale presentazione di un MAA basato sui dati esistenti per un'approvazione condizionata.