ETF Applied Therapeutics, Inc.

Applied Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica. Si concentra sullo sviluppo di una pipeline di nuovi candidati farmaci contro bersagli molecolari convalidati in indicazioni di elevata necessità medica non soddisfatta. Il candidato farmaco principale dell'azienda, govorestat, è un nuovo inibitore dell'aldoso reduttasi (ARI) penetrante nel sistema nervoso centrale per il trattamento di malattie metaboliche rare del sistema nervoso centrale (SNC), tra cui la galattosemia, il deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD) e la PMM2-CDG. L'Azienda sta anche sviluppando AT-001, un nuovo ARI potente, per il trattamento della Cardiomiopatia Diabetica (DbCM), una fibrosi fatale del cuore. Ha completato uno studio clinico di Fase I/II che valuta AT-001 in circa 120 pazienti con diabete di tipo 2, in cui non sono stati osservati effetti avversi o problemi di tollerabilità legati al farmaco. La pipeline preclinica comprende anche AT-003, un ARI progettato per attraversare la parte posteriore dell'occhio quando viene somministrato per via orale, per il trattamento della retinopatia diabetica.