argenx SE ha annunciato dati topline positivi dallo studio di Fase 3 ADAPT-SC che valuta efgartigimod (1000mg efgartigimod-PH20) sottocutaneo (SC) per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG). L'efgartigimod SC ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione delle IgG totali dal basale al giorno 29, dimostrando una non inferiorità statistica rispetto alla formulazione endovenosa (IV) VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) nei pazienti con gMG. Sulla base di questi risultati, argenx prevede di presentare una Biologics License Application (BLA) alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) entro la fine del 2022. SC efgartigimod è coformulato con ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), la tecnologia di consegna del farmaco ENHANZE di Halozyme. ENHANZE facilita la consegna per iniezione sottocutanea di biologici che sono tipicamente somministrati per infusione, fornendo ulteriori opzioni di trattamento ai pazienti in base alle preferenze individuali. L'endpoint primario è stato raggiunto; SC efgartigimod ha dimostrato una riduzione media delle IgG totali del 66,4% dal basale al giorno 29, rispetto al 62,2% con VYVGART (p < 0,0001). I risultati sono stati coerenti in tutta la popolazione, compresi quelli con anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR) e i pazienti in cui non sono stati rilevati anticorpi AChR. Sono stati soddisfatti ulteriori endpoint secondari chiave, coerenti con i risultati di efficacia clinica visti nello studio ADAPT di Fase 3 di VYVGART, tra cui: o il 69,1% dei pazienti trattati con SC efgartigimod erano responders sul punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). I rispondenti sono definiti come aventi almeno un miglioramento di due punti sul punteggio MG-ADL per almeno quattro settimane consecutive. o Il 65,5% dei pazienti trattati erano rispondenti sul punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG). I responders sono definiti come aventi almeno un miglioramento di tre punti sul punteggio QMG per almeno quattro settimane consecutive. Anche l'inizio dell'effetto e l'espressione minima dei sintomi (definita come punteggio MG-ADL di 0 o 1) erano coerenti con ADAPT. SC efgartigimod ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con lo studio di Fase 3 ADAPT. È stato generalmente ben tollerato; l'evento avverso più frequente sono state le reazioni al sito di iniezione (ISR), comunemente osservate con i biologici somministrati per via sottocutanea. Tutte le ISRs erano da lievi a moderate e si sono risolte nel tempo.