argenx SE ha annunciato i risultati intermedi di ADAPT+, uno studio di Fase 3, in aperto, di estensione triennale, in corso, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab) per il trattamento di adulti affetti da MGM. I dati saranno presentati oralmente alla 74a Riunione Annuale dell'Accademia Americana di Neurologia (AAN). 139 pazienti hanno ricevuto almeno una dose di VYVGART in ADAPT+.

All'analisi intermedia, la durata media del trattamento era di 363 giorni. Le analisi di efficacia si sono basate su 106 pazienti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). I pazienti che hanno continuato il trattamento a lungo termine con VYVGART hanno registrato un miglioramento consistente e clinicamente significativo sia nella scala delle attività quotidiane della miastenia grave (MG-ADL) sia nella scala quantitativa della miastenia grave (QMG).

Il profilo di sicurezza del trattamento a lungo termine (fino a 10 cicli di trattamento) con VYVGART ha continuato ad essere favorevole e coerente con ADAPT. L'efficacia è ripetibile, coerente e prevedibile con ogni ciclo di trattamento successivo: L'insorgenza e la durata della risposta rimangono coerenti con ogni ulteriore ciclo di trattamento. I miglioramenti medi nelle scale MG-ADL e QMG di cinque cicli di trattamento sono stati rispettivamente di 5,1 e 4,7 e sono rimasti costanti tra i cicli.

La profondità della risposta a soglie crescenti di risposta MG-ADL e QMG rimane coerente con ADAPT e tra i cicli di trattamento ADAPT+. Il 54,6% dei pazienti ha ricevuto =5,5 cicli di trattamento all'anno, in base ai pazienti che hanno completato almeno un anno di trattamento con VYVGART al momento dell'analisi intermedia. Profilo di sicurezza coerente con ADAPT: VYVGART è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con lo studio ADAPT e durante la pandemia globale COVID-19.

La maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata. Disegno dello studio di Fase 3 ADAPT+: Lo studio di Fase 3 ADAPT+ è uno studio multicentrico a lungo termine, a braccio singolo, in aperto, che valuta l'efficacia e la sicurezza di VYVGART nei pazienti con MGM. Il 91% (151/167) dei pazienti ADAPT è entrato nello studio ADAPT+.

Un totale di 106 AChR-Ab+ e 33 AChR-Ab– hanno ricevuto almeno una dose di VYVGART in aperto (compresi 66 pazienti ADAPT con placebo). I pazienti rimanenti stavano ancora rispondendo al trattamento dall'ultimo ciclo in ADAPT, oppure si sono ritirati tra un rollover e l'altro. Nello studio ADAPT+ c'erano almeno quattro settimane tra i cicli, con un massimo di dieci cicli.

La durata media dello studio è stata di 363 giorni, per un totale di 138 anni-paziente di osservazione.