Ascendis Pharma A/S ha annunciato di aver presentato all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per TransCon PTH (palopegteriparatide) in pazienti adulti con ipoparatiroidismo. TransCon PTH è un farmaco sperimentale progettato per riportare l'ormone paratiroideo (PTH [1-34]) a livelli fisiologici nell'arco di 24 ore nei pazienti adulti con ipoparatiroidismo. L'ipoparatiroidismo è una malattia rara che colpisce circa 85.000-223.000 pazienti in Europa, causando un impatto sanitario ed economico significativo sui singoli pazienti, sulle famiglie e sulla società.

L'AMA si basa sui dati dello studio globale di Fase 3 PaTHway e dello studio di Fase 2 PaTH Forward di TransCon PTH in pazienti adulti con ipoparatiroidismo. Nella parte open-label dello studio di Fase 2, che include i pazienti trattati oltre i due anni, 57 pazienti su 59 continuano. E nella parte in aperto dello studio di Fase 3, 77 pazienti su 79 continuano, entrambi al 30 settembre 2022.

In questi studi, TransCon PTH è stato generalmente ben tollerato, senza interruzioni legate al farmaco in studio. La New Drug Application dell'Azienda per TransCon PTH per i pazienti adulti affetti da ipoparatiroidismo è in fase di revisione prioritaria da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti, con una data d'azione PDUFA prevista per il 30 aprile 2023. TransCon PTH ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.

L'ipoparatiroidismo è un raro disturbo endocrino caratterizzato da livelli insufficienti di ormone paratiroideo (PTH), con conseguenti bassi livelli di calcio e fosfati elevati nel sangue. L'ipoparatiroidismo colpisce circa 200.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone, la maggior parte dei quali sviluppa la condizione in seguito al danneggiamento o alla rimozione accidentale delle ghiandole paratiroidi durante un intervento chirurgico alla tiroide. La terapia convenzionale con integratori di calcio e vitamina D attiva (chiamata anche calcitriolo) non affronta efficacemente i sintomi a breve termine, le complicanze a lungo termine e l'impatto sulla qualità della vita dell'ipoparatiroidismo.

I sintomi a breve termine includono debolezza, crampi muscolari gravi (tetania), sensazioni anomale come formicolio, bruciore e intorpidimento (parestesia), perdita di memoria, alterazione della capacità di giudizio e mal di testa. I pazienti spesso sperimentano una diminuzione della qualità della vita e, a lungo termine, questo disturbo complesso può aumentare il rischio di complicanze maggiori, come i depositi di calcio nel cervello, nei vasi sanguigni, nell'occhio e in altri tessuti molli, compresi i reni, che possono portare a una compromissione della funzione renale. L'ipoparatiroidismo rimane uno dei pochi stati di insufficienza ormonale senza una terapia sostitutiva per ripristinare l'ormone mancante a livelli fisiologici.

La terapia convenzionale con dosi elevate di calcio e vitamina D attiva non controlla completamente la malattia né affronta la causa sottostante e può contribuire al rischio di malattia renale. I pazienti con ipoparatiroidismo hanno un rischio di malattia renale stimato da 4 a 8 volte superiore rispetto alla popolazione sana. L'ipoparatiroidismo è anche associato a un rischio 2 volte maggiore di depressione o disturbo bipolare rispetto alle popolazioni sane.