Ascendis Pharma A/S ha reso noti i nuovi dati della parte di dose-escalation di transcendIT-101, lo studio multicentrico in aperto di Fase 1/2 di TransCon TLR7/8 Agonist in pazienti con tumori solidi avanzati. TransCon TLR7/8 Agonist è un farmaco sperimentale a lunga durata d'azione, progettato per fornire un rilascio localizzato e prolungato per settimane di resiquimod (un potente modificatore della risposta immunitaria con attività antitumorale clinicamente dimostrata) con una bassa esposizione sistemica. I dati di escalation della dose di transcendIT-101, presentati da Diwakar Davar, MD. dell'University of Pittsburgh Medical Center durante il meeting annuale della Society for Immunotherapy of Cancer (SITC 2022), suggeriscono che TransCon TLR7/8 Agonist intratumorale è sicuro e ben tollerato da solo o in combinazione con pembrolizumab; che ha dimostrato un coinvolgimento del sistema immunitario target nei tumori iniettati e non iniettati, oltre a una risposta immunitaria sistemica; e che ha mostrato i primi segni di attività clinica da solo o in combinazione con pembrolizumab.

Tutti i 23 pazienti arruolati nella parte di escalation della dose dello studio avevano tumori solidi avanzati o metastatici che erano progrediti con trattamenti precedenti, 9 nella coorte di monoterapia (TransCon TLR7/8 Agonista intratumorale da solo) e 14 nella coorte di terapia combinata (TransCon TLR7/8 Agonista intratumorale più l'inibitore del check-point pembrolizumab). Sono stati valutati due livelli di dose: 0,3 mg/lesione e 0,5 mg/lesione. La dose raccomandata per la Fase 2 è stata dichiarata pari a 0,5 mg/lesione per un massimo di due lesioni.

Lo studio di Fase 1/2 transcendIT-101 (NCT04799054) sta continuando ad arruolare pazienti, con un'espansione della dose incentrata sullo studio di TransCon TLR7/8 Agonist in combinazione con pembrolizumab in 4 tipi di tumore in cui l'aumento dell'attività dei recettori Toll-like (TLR) ha il potenziale di migliorare l'attivazione immunitaria adattativa e la difesa dell'ospite contro i tumori: carcinomi a cellule squamose della testa e del collo (SCC); altri tumori associati all'HPV; melanoma; e carcinomi cutanei a cellule squamose (cSCC).