Ascendis Pharma A/S ha annunciato i risultati positivi dello Studio ACcomplisH, il suo studio di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con dose-escalation, che valuta la sicurezza e l'efficacia di TransCon CNP una volta alla settimana rispetto al placebo nei bambini con acondroplasia di età compresa tra 2 e 10 anni. TransCon CNP è un farmaco sperimentale a lunga durata d'azione del peptide natriuretico di tipo C (CNP), progettato per fornire un'esposizione continua di CNP a livelli sicuri e terapeutici attraverso una singola dose sottocutanea settimanale. Lo Studio ACcomplisH ha valutato 57 bambini con acondroplasia di età compresa tra i 2 e i 10 anni, randomizzati in un rapporto 3:1 a ricevere dosi sequenziali ascendenti di TransCon CNP una volta alla settimana o placebo per 52 settimane.

Tutti i 57 bambini randomizzati hanno completato la parte in cieco di ACcomplisH e stanno attualmente proseguendo nell'estensione in aperto (OLE) alla dose di 100 µg/kg/settimana. Lo studio ha raggiunto i suoi obiettivi primari, dimostrando che TransCon CNP a 100 µg/kg/settimana era superiore al placebo sull'endpoint primario di efficacia dell'AVS a 52 settimane. TransCon CNP ha dimostrato una risposta costante alla dose di AVS nei quattro gruppi di dosaggio.

I miglioramenti medi nell'AVS per i pazienti trattati con TransCon CNP sono stati coerenti tra i gruppi di età di 5 anni, con risposta alla dose stabilita. TransCon CNP a 100 µg/kg/settimana ha dimostrato la superiorità nella variazione della SDS dell'altezza specifica dell'ACH rispetto al placebo. TransCon CNP è stato generalmente sicuro e ben tollerato, senza interruzioni.

Non sono stati segnalati AE gravi (SAE) correlati al trattamento; sono stati segnalati due SAE non correlati. Le iniezioni sono state generalmente ben tollerate con una bassa frequenza di reazioni al sito di iniezione (ISR): 11 ISR lievi (in 8 pazienti) su >2.000 iniezioni. I pazienti trattati =6 mesi a 100 µg/kg/settimana nel periodo in cieco o OLE hanno dimostrato una risposta costante e sostenuta, con un'AVS media di 5,39 cm/anno (n=40).