Il consiglio di amministrazione di Ascletis Pharma Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento di 180 pazienti per lo studio clinico di Fase II di ASC40 (denifanstat) per il trattamento dell'acne da moderata a grave. Lo studio è attualmente ancora in cieco. Ad oggi, circa il 50% dei pazienti arruolati ha completato il trattamento di 12 settimane e si prevede che tutti i pazienti arruolati completeranno il trattamento di 12 settimane entro la fine di febbraio 2023.

L'efficacia clinica osservata nei pazienti che hanno completato il trattamento di 12 settimane con ASC40 o placebo è stata paragonabile a quella di due farmaci per l'acne recentemente approvati dalla Food and Drug Administration statunitense, WINLEVI® e TWYNEO®, in termini di variazione percentuale rispetto al basale della conta delle lesioni totali e della variazione percentuale rispetto al basale della conta delle lesioni infiammatorie e non infiammatorie. Ad oggi, i dati preliminari indicano anche che il trattamento con ASC40 o placebo nei pazienti affetti da acne è sicuro e ben tollerato, e la maggior parte degli eventi avversi correlati al trattamento sono di grado 1. Nel precedente studio clinico di Fase II su pazienti affetti da steatoepatite non alcolica (NASH) con trattamento di 12 settimane con 50 mg di ASC40 una volta al giorno, il 61% dei pazienti ha mostrato una diminuzione relativa del 30% del grasso epatico. L'attuale studio clinico di Fase II è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto in Cina per valutare la sicurezza e l'efficacia di ASC40 per il trattamento di pazienti con acne da moderata a grave.

180 pazienti arruolati sono stati randomizzati in tre bracci di trattamento attivo o in un braccio di controllo con placebo nel rapporto 1:1:1 per ricevere ASC40 (25 mg, 50 mg o 75 mg) o un placebo corrispondente per via orale una volta al giorno per 12 settimane. Gli esiti primari comprendono la variazione percentuale della conta totale delle lesioni alla settimana 12 rispetto al basale e/o la percentuale di soggetti i cui gradi dell'Investigator's Global Assessment (IGA) sono diminuiti di 2 gradi alla settimana 12 rispetto al basale. ASC40 è un inibitore orale, selettivo di piccole molecole della sintasi degli acidi grassi (FASN), un enzima chiave che regola la lipogenesi de novo (DNL).

La produzione di sebo umano richiede la lipogenesi de novo, che è aumentata nell'acne e può essere soppressa dall'inibitore FASN ASC40. L'acne è l'ottava malattia più diffusa al mondo e colpisce più di 640 milioni di persone a livello globale. L'insorgenza dell'acne spesso coincide con i cambiamenti ormonali puberali e la condizione colpisce circa l'85% degli adolescenti e dei giovani adulti di età compresa tra i 12 e i 25 anni.

Tuttavia, l'acne può anche persistere o svilupparsi in età adulta. Gli attuali trattamenti di prima linea per l'acne includono creme topiche come i retinoidi topici, l'inibitore del recettore degli androgeni, l'isotretinoina orale e gli antibiotici, ma presentano ancora diversi limiti.