Astellas Pharma Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha disposto una sospensione clinica dello studio FORTIS di Fase 1/2, a seguito del verificarsi di un evento avverso grave (SAE) di neuropatia sensoriale periferica in uno dei partecipanti allo studio. FORTIS è uno studio clinico che valuta AT845, una terapia sperimentale di sostituzione genica con virus adeno-associato (AAV) in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo. La FDA ha informato Astellas che non dispone di informazioni sufficienti per valutare i rischi per i soggetti e richiede ulteriori informazioni sul SAE recentemente riportato.

Ad oggi, il SAE è stato classificato dallo sperimentatore del sito come di grado 1 (gravità lieve) e ritenuto grave per la sua importanza medica. La FDA emetterà una spiegazione scritta sulla base della sospensione e la invierà ad Astellas entro i prossimi 30 giorni. Astellas sta collaborando con l'investigatore del sito per seguire da vicino il decorso clinico del paziente e continuerà a raccogliere ed esaminare tutti i dati rilevanti.

Tutti i partecipanti attualmente arruolati continueranno ad essere monitorati da vicino secondo il protocollo dello studio. Astellas si concentra sullo sviluppo di farmaci genetici e lavora a fianco dei suoi partner di fama mondiale per costruire un portafoglio di terapie geniche potenzialmente in grado di cambiare la vita. Astellas si impegna a identificare, sviluppare e fornire terapie per i pazienti con malattie genetiche che attualmente hanno poche o nessuna opzione di trattamento efficace.

Astellas sta esaminando i potenziali impatti finanziari di questa questione per l'anno fiscale che termina il 31 marzo 2023.