Astellas Pharma US Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato CRESEMBA® (isavuconazonio solfato), un farmaco antimicotico azolico, per il trattamento dell'aspergillosi invasiva (IA) e della mucormicosi invasiva (IM) nei pazienti pediatrici. CRESEMBA per iniezione è approvato per gli adulti e ora per i pazienti pediatrici a partire da 1 anno di età. Le capsule di CRESEMBA sono approvate per gli adulti e ora per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni che pesano 16 chilogrammi (kg) o più.

Con questa approvazione, CRESEMBA è ora l'unica terapia antimicotica azolica approvata per il trattamento di IA e IM in pazienti di un anno. L'approvazione si basa sui risultati di due studi clinici pediatrici, tra cui uno studio multicentrico di Fase 2 in aperto, non comparativo (NCT03816176) che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di CRESEMBA per il trattamento di IA o IM in pazienti pediatrici di età compresa tra 1 e 17 anni. Nello studio, 31 pazienti di età compresa tra 1 e 17 anni con IA o IM possibile, probabile o provata sono stati trattati con CRESEMBA (10 mg/kg) ogni 8 ore nei giorni 1 e 2, e successivamente una volta al giorno per =84 giorni per IA o =180 giorni per IM.

La durata mediana del trattamento è stata di 55 giorni. La mortalità per tutte le cause fino al giorno 42 è stata del 6,5% e fino al giorno 84 è stata del 9,7%, verificatasi durante il periodo di follow-up e nessuna è stata considerata correlata al trattamento. I tassi di risposta positiva sono stati del 54,8% al termine del trattamento.

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) si sono verificati nel 93,5% dei pazienti e il 29,0% dei pazienti ha sperimentato TEAE correlati al farmaco. Il trattamento è stato interrotto in due pazienti a causa di TEAE. I TEAE gravi si sono verificati nel 58,1% dei pazienti e sono stati valutati come correlati al farmaco dallo sperimentatore in un paziente.

Questi dati sono stati presentati come abstract orale durante l'IDWeek 2023 il 13 ottobre e in una sessione durante Trends in Medical Mycology (TIMM) 2023 il 22 ottobre. Inoltre, la FDA ha concesso l'esclusività pediatrica per CRESEMBA, che estende il periodo di esclusività di mercato per CRESEMBA negli Stati Uniti di altri sei mesi.