Astellas Pharma Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) dell'azienda per fezolinetant, un composto sperimentale orale, non ormonale, che chiede l'approvazione per il trattamento dei sintomi vasomotori (VMS) da moderati a gravi associati alla menopausa. I VMS, caratterizzati da vampate di calore e/o sudorazioni notturne, sono sintomi comuni della menopausa. La data d'azione prevista per il PDUFA è il 22 febbraio 2023, dopo l'utilizzo di un voucher di revisione prioritaria (PRV).

Astellas ha registrato 13,1 miliardi di ¥ di ammortamento dell'attività immateriale relativa al PRV come spesa di R&S nel primo trimestre dell'anno fiscale 2022. L'NDA è supportato dai risultati del programma BRIGHT SKY™, che comprendeva tre studi clinici di Fase 3 che hanno arruolato complessivamente oltre 2.800 donne affette da VMS negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. I risultati degli studi pivotali SKYLIGHT 1™ e SKYLIGHT 2™ caratterizzano l'efficacia e la sicurezza del fezolinetant per il trattamento della VMS da moderata a grave associata alla menopausa.

I dati dello studio di sicurezza SKYLIGHT 4™ caratterizzano ulteriormente il profilo di sicurezza a lungo termine del fezolinetant. Nell'ambito della NDA, Astellas propone una dose giornaliera di 45 mg, che è soggetta alla revisione della FDA. Fezolinetant è un antagonista non ormonale selettivo del recettore della neurochinina 3 (NK3). La sicurezza e l'efficacia di fezolinetant sono in fase di studio e non sono state stabilite.

Si prevede che l'impatto di questa accettazione sui risultati finanziari di Astellas per l'anno fiscale in corso, che terminerà il 31 marzo 2023, sarà minimo. Gli studi pivotali di BRIGHT SKY, SKYLIGHT 1™ (NCT04003155) e SKYLIGHT 2™ (NCT04003142), hanno arruolato oltre 1.000 donne con VMS da moderata a grave. Gli studi sono in doppio cieco, controllati con placebo per le prime 12 settimane, seguite da un periodo di estensione del trattamento di 40 settimane. Le donne sono state arruolate in oltre 180 siti negli Stati Uniti, in Canada e in Europa.

SKYLIGHT 4™ (NCT04003389) è uno studio di 52 settimane in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per indagare la sicurezza a lungo termine del fezolinetant. Per SKYLIGHT 4, sono state arruolate più di 1.800 donne con VMS in oltre 180 siti negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. La VMS, caratterizzata da vampate di calore (chiamate anche vampate di calore) e/o sudorazioni notturne, sono sintomi comuni della menopausa. Negli Stati Uniti, circa il 60-80% delle donne sperimenta questi sintomi durante o dopo la transizione della menopausa e, in tutto il mondo, più della metà delle donne di età compresa tra i 40 e i 64 anni sperimenta la VMS. La VMS può avere un impatto dirompente sulle attività quotidiane e sulla qualità di vita complessiva delle donne.

Fezolinetant è una terapia orale sperimentale, non ormonale, in fase di sviluppo clinico per il trattamento della VMS da moderata a grave associata alla menopausa. Fezolinetant agisce bloccando il legame della neurochinina B (NKB) sul neurone kisspeptina/neurochinina/dinorfina (KNDy) per moderare l'attività neuronale nel centro termoregolatore del cervello (l'ipotalamo) e ridurre la frequenza e la gravità della VMS da moderata a grave associata alla menopausa. La sicurezza e l'efficacia del fezolinetant sono in fase di studio e non sono state stabilite.

Non vi è alcuna garanzia che l'agente riceva l'approvazione normativa o che diventi disponibile in commercio per gli usi in fase di studio.