AstraZeneca PLC ha annunciato che i risultati positivi dello studio di fase III TOPAZ-1 hanno dimostrato che Imfinzi (durvalumab) di AstraZeneca, in combinazione con la chemioterapia standard, ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo della sopravvivenza globale (OS) e della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola chemioterapia come trattamento di prima linea per i pazienti con cancro avanzato delle vie biliari (BTC). Questi risultati saranno presentati il 21 gennaio al 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Gastrointestinal Cancers Symposium. BTC è un gruppo di tumori rari e aggressivi che si verificano nei dotti biliari e nella cistifellea. Circa 50.000 persone negli Stati Uniti, Europa e Giappone e circa 210.000 persone in tutto il mondo vengono diagnosticate con BTC ogni anno. Questi pazienti hanno una prognosi sfavorevole, con circa il 5%-15% di tutti i pazienti con BTC che sopravvivono cinque anni. In un'analisi ad interim predefinita, i pazienti trattati con Imfinzi in combinazione con la chemioterapia standard hanno sperimentato una riduzione del 20% del rischio di morte rispetto alla sola chemioterapia (sulla base di un hazard ratio [HR] di 0,80; 95% intervallo di confidenza [CI], 0,66-0,97; 2-sided p=0,021). L'OS mediana era di 12,8 mesi contro 11,5 per la chemioterapia. Si stima che il 25% dei pazienti fosse ancora vivo a due anni contro il 10% della chemioterapia. I risultati hanno anche mostrato una riduzione del 25% del rischio di progressione della malattia o di morte con Imfinzi più la chemioterapia (HR, 0,75; 95% CI, 0,64-0,89; 2-sided p=0,001). La PFS mediana è stata di 7,2 mesi per la combinazione contro 5,7 per la chemioterapia. I pazienti trattati con Imfinzi più chemioterapia hanno raggiunto un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 26,7% contro un ORR del 18,7% per i pazienti trattati con la sola chemioterapia. Imfinzi più chemioterapia non ha aumentato il tasso di interruzione a causa di eventi avversi (AE) rispetto alla sola chemioterapia. Gli eventi avversi correlati al trattamento di grado 3 o 4 sono stati sperimentati dal 62,7% dei pazienti trattati con Imfinzi e chemioterapia, e dal 64,9% dei pazienti che hanno ricevuto la sola chemioterapia. Gli AE correlati al trattamento hanno portato all'interruzione del trattamento nell'8,9% dei pazienti trattati con la combinazione Imfinzi contro l'11,4% dei pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia. Nel dicembre 2020, Imfinzi ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti per il trattamento della BTC. Nell'ottobre 2021, un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati ha raccomandato che lo studio di Fase III TOPAZ-1 sia sbloccato ad un'analisi ad interim a causa delle chiare prove di efficacia di Imfinzi più la chemioterapia. Un'ulteriore presentazione presentata durante il Simposio sui tumori gastrointestinali dell'ASCO mostrerà i dati di Imfinzi dallo studio di fase III HIMALAYA, dimostrando il potenziale di questo farmaco nel trattamento del cancro al fegato non resecabile.