Avadel Pharmaceuticals annuncia l'autorizzazione della FDA all'importazione di LUMRYZ(TM), approvato in via provvisoria, prima dell'attesa decisione di approvazione finale.

Avadel Pharmaceuticals plc ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense (aFDA') ha approvato le sue Richieste di Importazione di Attività Pre-Lancio (PLAIR) per LUMRYZ. Attraverso il PLAIR, Avadel è autorizzata a importare negli Stati Uniti un prodotto farmaceutico non approvato, prima dell'attesa approvazione finale della NDA di LUMRYZ, provvisoriamente approvata, per prepararsi al lancio sul mercato. Importando LUMRYZ negli Stati Uniti prima dell'approvazione finale prevista, Avadel è in grado di accorciare ulteriormente i tempi di disponibilità del prodotto dopo la decisione di approvazione finale da parte della FDA.

Nel marzo 2020, Avadel ha completato lo studio REST-ON, uno studio pivotale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di LUMRYZ nei pazienti con narcolessia. Tra i tre endpoint co-primari, LUMRYZ ha dimostrato risultati statisticamente significativi e clinicamente significativi nell'EDS, nella valutazione complessiva del paziente da parte del medico e nella riduzione degli attacchi di cataplessia, per tutte e tre le dosi valutate rispetto al placebo. Nel gennaio 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a LUMRYZ la designazione di farmaco orfano per il trattamento della narcolessia, sulla base dell'ipotesi plausibile che LUMRYZ possa essere più sicuro della formulazione due volte a notte dell'ossibato di sodio già approvato dalla FDA, a causa delle ramificazioni associate al regime di dosaggio di quel prodotto.

LUMRYZ è attualmente in fase di revisione da parte della FDA. Il 18 luglio 2022, l'FDA ha approvato provvisoriamente la NDA di LUMRYZ per il trattamento della cataplessia o dell'EDS negli adulti con narcolessia. Avadel ha presentato un emendamento minore all'FDA il 1° marzo 2023, richiedendo l'approvazione definitiva di LUMRYZ.

La presentazione di questo emendamento minore è avvenuta poco dopo la cancellazione del brevetto REMS dall'Orange Book dell'FDA da parte di Jazz Pharmaceuticals, in risposta alla decisione unanime di 3-0 della Corte d'Appello degli Stati Uniti per il Circuito Federale del 24 febbraio, che ha affermato la precedente sentenza della Corte Distrettuale degli Stati Uniti per il Distretto Federale del Delaware, ordinando a Jazz di farlo.