Avadel Pharmaceuticals plc ha annunciato che nuovi dati saranno presentati in otto poster al congresso World Sleep 2022 a Roma. Le presentazioni presenteranno i risultati di un esperimento a scelta discreta (DCE) progettato per caratterizzare e quantificare i driver delle preferenze per gli attributi associati ai trattamenti con ossibato per la narcolessia, con un sondaggio di fondo che fornisce le prospettive di pazienti e clinici sul peso della malattia della narcolessia, gli approcci di trattamento e la soddisfazione per le attuali opzioni di trattamento della narcolessia. Saranno presentati anche nuovi dati post-hoc dallo studio clinico pivotale di Fase 3 REST-ON completato di FT218 e dati ad interim dallo studio in corso RESTORE open-label extension/switch di FT218. FT218, il candidato principale dell'azienda, è una formulazione sperimentale di ossibato di sodio progettata per essere assunta una volta al momento di coricarsi per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) o cataplessia negli adulti con narcolessia. Una domanda di commercializzazione per FT218 è attualmente all'esame della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Il DCE ha confermato che il dosaggio una volta a notte, rispetto al dosaggio due volte a notte, era l'attributo più importante che guidava sia la preferenza del paziente che del medico nella scelta complessiva del prodotto ossibato, così come la qualità della vita del paziente e la riduzione dell'ansia/stress del paziente; la frequenza di dosaggio era anche vista come un attributo più importante rispetto ad altri attributi valutati, compreso il contenuto di sodio. Inoltre, nelle analisi post-hoc REST-ON, FT218 ha dimostrato un miglioramento nelle misure soggettive di sonnolenza diurna, qualità del sonno e natura rinfrescante del sonno già alla settimana 1 con la dose iniziale di 4,5 g, con un miglioramento ancora maggiore alla settimana 2 subito dopo aver iniziato la dose di 6 g rispetto al placebo. Ulteriori analisi post-hoc, stratificate per tipo di narcolessia, nonché per uso concomitante di stimolanti o senza stimolanti, hanno dimostrato risultati positivi che sono generalmente coerenti con gli endpoint positivi precedentemente riportati da REST-ON e si aggiungono al corpo di prove esistenti per FT218. Nella prima presentazione di un'analisi di sicurezza ad interim dallo studio RESTORE in corso, FT218 è stato generalmente ben tollerato, con alcuni partecipanti che hanno ricevuto la terapia per più di 18 mesi; non sono emersi nuovi segnali di sicurezza.