AVROBIO, Inc.

AVROBIO, Inc. è una società di terapia genica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di terapie geniche con cellule staminali ematopoietiche (HSC) potenzialmente curative, per trattare i pazienti con malattie rare con un regime di trattamento a dose singola. Le terapie geniche che l'Azienda è impegnata a sviluppare impiegano cellule staminali ematopoietiche (HSC) che vengono prelevate dal paziente e poi modificate con un vettore lentivirale per inserire l'equivalente di una copia funzionale del gene che è mutato nella malattia target. L'attenzione dell'Azienda per lo sviluppo si è concentrata su un gruppo di malattie genetiche rare denominate disordini lisosomiali, gestite principalmente con terapie enzimatiche sostitutive (ERT). La sua pipeline è composta da tre programmi di terapia genica HSC, che comprendono AVR-RD-02 per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3; AVR-RD-03 per il trattamento della malattia di Pompe e AVR-RD-01 per il trattamento della malattia di Fabry.