Basilea Pharmaceutica Ltd. ha annunciato risultati positivi per lo studio di fase 3 ERADICATE, che valuta il ceftobiprolo nel trattamento di pazienti adulti con infezioni batteriche del flusso sanguigno causate dallo Staphylococcus aureus (SAB). Basilea prevede di presentare una New Drug Application (NDA) per il ceftobiprolo alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense intorno alla fine del 2022. In base alla Valutazione di Protocollo Speciale (SPA) concordata, Basilea cercherà di ottenere l'approvazione per le indicazioni SAB e per l'infezione batterica acuta della pelle e della struttura cutanea (ABSSSI), sulla base dello studio ERADICATE, completato con successo, e dello studio TARGET di fase 3, completato con successo nei pazienti con ABSSSI nel 2019.

Inoltre, l'azienda esplorerà la possibilità di ottenere l'approvazione per una terza indicazione basata su uno studio di fase 3 precedentemente condotto sulla polmonite batterica acquisita in comunità (CABP). Lo studio ERADICATE ha arruolato 390 pazienti con CABP complicata, compresa l'endocardite destra. Il ceftobiprolo ha raggiunto l'obiettivo di efficacia prestabilito di successo complessivo nella popolazione intention-to-treat modificata (mITT) a 70 giorni dalla randomizzazione, valutato da un Comitato di Revisione Dati indipendente, entro il margine di non inferiorità prestabilito del 15% rispetto alla daptomicina, con o senza aztreonam.

Il tasso di successo complessivo è stato del 69,8% con ceftobiprolo rispetto al 68,7% con daptomicina, con o senza aztreonam. La differenza statisticamente aggiustata tra ceftobiprolo e il gruppo di confronto è stata del 2,0% (intervallo di confidenza al 95%: da -7,1% a 11,1%). Le analisi iniziali dei sottogruppi non hanno mostrato differenze significative tra i due gruppi di trattamento.

Il ceftobiprolo è stato ben tollerato e il profilo di sicurezza osservato è coerente con i precedenti studi di fase 3 e con l'esperienza post-marketing con il ceftobiprolo. Nello studio ERADICATE, il tasso complessivo di eventi avversi era simile tra i due gruppi di trattamento. Come previsto, gli effetti collaterali gastrointestinali erano più frequenti con il ceftobiprolo.

Il ceftobiprolo è stato designato dall'FDA come Prodotto Qualificato per le Malattie Infettive (QIDP) per SAB, ABSSSI e CABP. Pertanto, se approvato, il ceftobiprolo avrebbe diritto a ricevere dieci anni di esclusività di mercato negli Stati Uniti a partire dalla data di approvazione. Gli Stati Uniti rappresentano il mercato commerciale più importante per il ceftobiprolo, con una stima di Basilea che va dall'80% al 90% del potenziale globale.

Il programma di fase 3 del ceftobiprolo di Basilea è finanziato in parte (fino a 134,2 milioni di dollari, pari a circa il 70% dei costi totali del programma potenziale) con fondi federali del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti; Ufficio dell'Assistente Segretario per la Preparazione e la Risposta; Autorità per la Ricerca Avanzata e lo Sviluppo Biomedico (BARDA), con il contratto numero HHSO100201600002C.