Basilea Pharmaceutica Ltd. ha annunciato che i risultati intermedi aggiornati della coorte 2 dello studio di fase 2 FIDES-01 (Fibroblast growth factor Inhibition with DErazantinib in Solid tumors) sono stati presentati all'American Society of Clinical Oncology (ASCO) Gastrointestinal (GI) Cancers Symposium 2022, tenutosi dal 20 al 22 gennaio a San Francisco, USA. La coorte 2 di FIDES-01 sta valutando la sicurezza e l'attività antitumorale dell'inibitore del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) di Basileas, somministrato per via orale, derazantinib, in pazienti con colangiocarcinoma intraepatico (iCCA) localmente avanzato o metastatico, una forma di cancro del dotto biliare, che porta mutazioni o amplificazioni di FGFR2. Alla data limite per l'analisi ad interim, il 31 agosto 2021, erano stati dosati 28 pazienti, di cui 23 erano eleggibili per la valutazione dell'efficacia con un periodo di follow-up mediano di 5,2 mesi. Sulla base delle valutazioni dello sperimentatore, il tasso di controllo della malattia (DCR) è stato del 74%, compresi due pazienti con una risposta obiettiva confermata e 15 pazienti con malattia stabile, dove la contrazione del tumore è stata osservata nella maggior parte dei pazienti. La sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) è stata di 7,3 mesi. Il DCR e la PFS mediana sono simili a quelli riportati per il gruppo di pazienti iCCA con fusioni FGFR2 dalla coorte 1 dello studio FIDES-01. La sicurezza e la tollerabilità osservate sono state coerenti con il profilo riportato per la coorte 1, con basse incidenze di tossicità delle unghie, stomatite, sindrome mano-piede ed effetti retinici, che sono stati associati alla classe degli inibitori FGFR.