Bayer AG e Mammoth Biosciences, Inc. hanno annunciato una collaborazione strategica e un accordo di opzione per l'uso dei sistemi CRISPR di Mammoth per sviluppare terapie di gene-editing in vivo. La rivoluzionaria tecnologia di gene-editing di Mammoth Biosciences è una tecnologia abilitante chiave, così come una modalità terapeutica a sé stante. Aumenterà significativamente gli sforzi di Bayers per sviluppare terapie trasformative per i pazienti più velocemente e rafforzare i companys recentemente stabiliti nuova cella e piattaforma di terapia genica. Secondo i termini dell'accordo, le due aziende inizieranno la loro collaborazione con un focus sulle malattie del fegato. Le terapie cellulari e geniche sono il prossimo passo nell'evoluzione dello sviluppo dei farmaci. Affrontando la causa alla radice delle malattie, sono potenzialmente in grado di invertire permanentemente le malattie con un trattamento una tantum. L'editing genico serve come abilitatore chiave per le terapie cellulari quando viene utilizzato al di fuori del corpo vivente (ex vivo) e permette il targeting terapeutico di una vasta gamma di malattie genetiche con un alto bisogno medico insoddisfatto quando viene utilizzato all'interno del corpo vivente (in vivo). Il toolkit proprietario di Mammoth Biosciences di enzimi Cas ultra-piccoli, tra cui Cas14 e Cas?, permette di espandere l'editing genico ad alta fedeltà da combinare con la consegna sistemica mirata. In base all'accordo, Bayer ottiene l'accesso a questa nuova tecnologia di editing genico, che offre il potenziale di un'avanzata applicabilità in vivo grazie alle dimensioni ultracompatte di questi nuovi sistemi CRISPR.