BeiGene ha annunciato che lo studio globale di Fase 3 RATIONALE 301 con tislelizumab ha raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza complessiva (OS) non inferiore a quella di sorafenib come trattamento di prima linea nei pazienti adulti con carcinoma epatocellulare (HCC) non resecabile. Il profilo di sicurezza di tislelizumab era coerente con gli studi precedenti e non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza. Allo studio hanno partecipato oltre 600 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Asia.

Il carcinoma epatocellulare è il sesto tipo di tumore più comune al mondo, con oltre 900.000 nuovi casi nel 2020i, e nonostante i miglioramenti nello screening, nelle regole di sorveglianza e nella diagnostica per immagini, più di due terzi dei pazienti con carcinoma epatocellulare presentano una malattia avanzata al momento della diagnosi. RATIONALE 301 (NCT03412773) è uno studio globale di Fase 3, randomizzato, in aperto, su tislelizumab rispetto a sorafenib come trattamento di prima linea in pazienti adulti con HCC non resecabile. L'endpoint primario dello studio è la non inferiorità della OS tra i due gruppi di trattamento.

L'endpoint secondario chiave è il Tasso di Risposta Complessivo, valutato dal Comitato di Revisione Indipendente in Cieco (BIRC) secondo RECIST v1.1. Altri endpoint secondari comprendono altre valutazioni di efficacia, come la sopravvivenza libera da progressione, la durata della risposta e il tempo alla progressione secondo BIRC, nonché misure della qualità di vita correlata alla salute, della sicurezza e della tollerabilità. Informazioni su Tislelizumab: Tislelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato IgG4 anti-PD-1 specificamente progettato per ridurre al minimo il legame con i recettori Fc-gamma (Fc?) sui macrofagi, aiutando le cellule immunitarie dell'organismo a individuare e combattere i tumori. Negli studi preclinici, il legame con i recettori Fc?

sui macrofagi ha dimostrato di compromettere l'attività antitumorale degli anticorpi PD-1 attraverso l'attivazione dell'uccisione macrofago-dipendente delle cellule T effettrici. Tislelizumab è il primo farmaco del programma di biologia immuno-oncologica di BeiGene e viene sviluppato a livello internazionale come monoterapia e in combinazione con altre terapie per il trattamento di un'ampia gamma di tumori solidi ed ematologici.